BioNet Proteins GmbH i.G.

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1 BioNet Proteins GmbH i.G.
Geschäftsplan Stand: 21. Juli 1999 1

2 AGENDA Zusammenfassung Unternehmen
Produkte und Dienstleistungen und Verfahren FuE-Konzeption Markt und Marktanteil (Marketingstrategie) Produktion Langfristige Perspektiven Betriebwirtschaftliche Analyse und Planung (Finanzplanung) 2

3 AGENDA Zusammenfassung Unternehmen
Produkte und Dienstleistungen und Verfahren FuE-Konzeption Markt und Marktanteil (Marketingstrategie) Produktion Langfristige Perspektiven Betriebwirtschaftliche Analyse und Planung (Finanzplanung) 3

4 UNTERNEHMENSKONZEPT Proteine als Tools und Therapeutika
KERNKOMPETENZEN KUNDEN Protein-Design Pharmazeutische Industrie Genomic Companies VC Companies Protein-Verabreichung Protein-Produktion 2000 2001 2002 2003 F&E Voraussichtlicher Marktzugang/Kapitalisierung Existierendes Geschäft DL = Dienstleistung 4

5 GRÜNDER UND SCHLÜSSELPERSONEN
- Bionet Holding Produktion, Klinische Testung und Vertrieb von Diagnostika und Therapeutika - Prof. Dr. Rainer Rudolph 20 Jahre Protein(faltungs)erfahrung in Wissenschaft und Industrie, z. B. Entwicklung des "second generation t-PA" für Boehringer Mannheim - Dr. Ulrike Fiedler Spezifische Erfahrung in der Proteinexpression, des Proteindesigns und in der medizinischen Forschung - Sabine Meyenburg Spezifische Erfahrung bei der Entwicklung von Protein Delivery Systemen 5

6 MARKTPOTENTIAL UNTERNEHMENSZIELE GESCHÄFTSFELDER
Mustermengen (non GMP) für: - Targetvalidierung - Screening und Tierversuche - orientierende Stabilitäts- und Haltbarkeitsanalysen Potential DM 5 Mio. - E. coli -Genexpression ( DL) - Faltung rekombinanter Proteine (DL) - Fermentaion im kleinen Maßstab - Herstellung therapeutischer Proteine (Produkt) Protein Parenteralia: Potential DM 20 Mio. Therpapeutika Bioremediation, Bioseparation Gentherapie Potential DM Mio. Design stabiler Bindeproteine - Gamma-Display (Produkt, DL) Verabreichung von Therpapeutika Potential DM Mio. Protein-Delivery-System (Produkt) 6

7 CHANCEN UND RISIKEN + Dienstleistungs-Faltung sichert Geschäftsgrundlage hohe Nachfrage für Expression durch Genomics-Aktivitäten langfristigen Perspektive mit Gamma-Kristallin-Projekt Sicherung der Gamma-Kristallin-Projektes durch Patent hoher Kapitalbedarf für eigene Neuentwicklungen Gamma-Kristallin-Projekt - high risk Projekt low cost Produktion für Genomics - 7

8 AGENDA Zusammenfassung Unternehmen
Produkte und Dienstleistungen und Verfahren FuE-Konzeption Markt und Marktanteil (Marketingstrategie) Produktion Langfristige Perspektiven Betriebwirtschaftliche Analyse und Planung (Finanzplanung) 8

9 ORGANISATION DES UNTERNEHMENS
Ein Unternehmen mit mehreren Einheiten Einbindung in die Holding "Holding" Bionet Proteins GmbH Faltung DL, P Protein Delivery System P Gamma-Display P, DL 1999 2000 X X X X Martinsried Bionet Proteins GmbH (Halle) Aufbau: 1999 1999 1999 Halle: int. Kompetenz in der Protein-Faltung spezialisierte Mitarbeiter Kundenaquise Martinsried: know-how in der Entwicklung und Formulierung GMP-Produktion Nähe zu Genomic Companies Aufbau: + gute Koordination von Entwicklung, Testung, Produktion und Vertrieb DL: Dienstleistung P: Produkt 9

10 KONSTITUTIONELLE GRUNDLAGEN
STANDORT HALLE 45% Investitionszuschuß in Sachsen Anhalt sofortige international akzeptierte Kompetenz (verkürzte Aufbauphase) Know-how Träger vor Ort Infrastruktur des Biotechnikums nutzbar (100 l Pilotanlage non GMP) kompetente Mitarbeiter und Studenten 10

11 ZUSAMMENSETZUNG VON GESELLSCHAFTERN UND WISSENSCHAFTLICHEM BEIRAT
Wissenschaftlicher Beirat Industrie: BioNet Holding Beteiligungsgesellschaft: IBG DBIG Privatpersonen: Prof. Dr. R. Rudolph Dr. U. Fiedler Universitäten: PD Dr. habil. J. Buchner, D …, USA …, Japan Industrie: …, Morphosys (D) …, Chiron (USA) …, Genentech (USA) … (Japan) …, Roche (CH ....Unilever (GB) Geschäftsführung Sekretariat GF: Dr. U. Fiedler Expression und Faltung Protein Delivery Gama-Display 2 Post Doc, 2 Dokt. 2 Post Doc, 2 Dokt. Technische Mitarbeiter Carola Reimann N. N. 11

12 AGENDA Zusammenfassung Unternehmen
Produkte und Dienstleistungen und Verfahren FuE-Konzeption Markt und Marktanteil Produktion Marketingstrategie Finanzplanung 12

13 Protein Delivery System
KERNKOMPETENZ DER PROTEINTECHNOLOGIE ERSCHLIESST MEHRERE PRODUKTBEREICHE Produkte und Dienstleistungen Expression und Proteinfaltung Proteintechnologie Protein Delivery System Stabile Binde- proteine 13

14 VIRALES VEKTORSYSTEM MIT GRÖSSTER UMSATZERWARTUNG
Produkt Gesamtmarkt Marktanteil/Umsatzerwartung Proteinfaltung rekombinanter Proteine(1) Pharma-Firmen mit relevanter Biotech-Forschung (#) 20 Annahme: Je ein neues Projekt p.a. Marktanteil 50 % Projekte p.a. 10 Volumen/Projekt DM 0,5 Mio. Umsatzerwartung DM 5 Mio. Protein-Delivery System(2) Umsatz für 1 Biotech-Protein DM 500 Mio. Produktionskosten 40 % Galenikanteil an Produktions- kosten 10 % 20 Mio. Umsatzerwartung DM 20 Mio. Stabile Bindeproteine Markt 2000 (= 10 Produkte) DM 25 Mrd. WS-Anteil 25 % DM 625 Mio. Bei 1-2 Produkten Umsatzerwartung DM Mio. Gesamtumsatzerwartung DM Mio. (1) Prognose aufgrund bestehender Auftragslage, Prof. Rudolph, konservative Schätzung (2) WS = Wertschöpfung 14

15 PROTEINFALTUNGSDIENSTLEISTUNGEN BAUEN AUFEINANDER AUF Proteinfaltung als Dienstleistung für frühe Forschungsphase - Entwicklungsprozeß biotechnologisch hergestellter Proteine Protein-darstellung und -faltung Prozeß-entwicklungen und GMP-Produktion Prä- klinische F&E Produkt- idee Protein- profilierung Klinische F&E Launch Protein de- livery system - Mustermengen therapeutischer Proteine - Strukturanalyse und rationales Drug Design Proteinbereit-stellung für Machbarkeits-analyse (für größere Mengen) Stabilitäts- und Haltbarkeits-analysen ("orientierende Galenik") Scale-up des Produktions-verfahrens im Pilot Plant (GMP) Quick Check, ob Faltung möglich (ohne Ausbeute-optimierung) Schnelle Protein-bereitstellung für F&E (inkl. partieller Ausbeuteopti-mierung) Schnelle Fokussierung möglicher galenischer Entwicklungen Bereitstellung eines Produktionsverfah-rens mit optimierter Ausbeute Dienstleistungsangebot Komplementärangebot 15

16 PROTEINFALTUNG ERMÖGLICHT SCHNELLEN ZUGANG ZU ENTWICKLUNGSQUANTITÄTEN AKTIVER PROTEINE Rekombinantes Protein häufig in "Inclusion bodies" inaktiv Positionierung/Wettbewerbsvorteile Proteinfaltung rekombinanter Proteine Therapeutische Proteine:  Einsparung Entwicklungszeit 3-6 Monate gegenüber z. B. Säugerzelltechnik 1-2 Jahre durch Vermeidung der Produktionsumstellung auf anderes Wirtssystem  Produzierbarkeit "großer" Entwicklungsmengen (bis zu 1 g, kosteneffizient) von sales-relevanten Mengen Vermeidung von Entwicklungsabbruch Forschung:  Homogenes Produkt als Voraussetzung für Strukturanalysen  Schnelle Verfügbarkeit ausreichender Quantität und Qualität Genetisch veränderte Zelle (z. B. E.Coli) Produziert rekombinante Proteine in "Inclusion bodies" Inaktive rek. Proteine ("denaturiert") Protein- faltung Aktive rek. Proteine in nativer natürlicher räumlicher Faltung Machbarkeits- analyse Proteinbereitstellung Potentielle Märkte: Forschung Eintrittsbarriere für Entwicklung Strukturanalyse (Drug Design) F&E Therap. Proteine Diagnostika Biochemika (Enzyme) Patentlage: Einzelproduktbezogene Patente bei Boehringer Mannheim, Neuentwicklungen und Lücken patentierbar Spezifisches Know-how NGF: Nerve Growth Factor tPA: tissue Plasminogen Activator 16

17 Synthetische Proteine
BAKTERIEN BLEIBEN MITTELFRISTIG WICHTIGSTES WIRTSSYSTEM Faltungsproblematik bleibt zentrales Problem "Wirtsysteme" Synthetische Proteine Insekten- zellen Säuger- zellen Transgene Tiere Transgene Pflanzen Hefen Bakterien Manipulierbarkeit/Schwierigkeit <40 AS >40 AS Produzierbare Mengen Kosten Erfahrung/Zulassung Sonstige Probleme Proteinfaltung >40 AS Problemlösung: schwierig/teuer evtl. lösbar lösbar gut lösbar sehr gut lösbar/preiswert AS = Aminosäuren 17

18 Synthetische Proteine
Backup BAKTERIEN BLEIBEN MITTELFRISTIG WICHTIGSTES WIRTSSYSTEM Faltungsproblematik bleibt zentrales Problem "Wirtsysteme" Synthetische Proteine Insekten- zellen Säuger- zellen Transgene Tiere Transgene Pflanzen Hefen Bakterien Manipulierbarkeit/Schwierigkeit Lange Peptide (>40 AS) mit abnehmender Ausbeute Gut, schwieriger als Bakterien Beste Manipu- lierbarkeit Gut, schwieriger als Bakterien Deutlich schwieriger als Bakterien Orum, manipulierbar Bisher erst als Modell gezeigt Produzierbare Mengen Gering, da Anzahl Prozeßstufen ­ Anzahl AS Groß Groß Gering Geringer Groß Sehr groß Kosten "Rohmateria-lien" (aktiver AS) sehr teuer Kostengünstig Gering Hohe Kultur-kosten Hohe Kultur-kosten Hoch, aufwen-diger Herden-aufbau und -management Gering Erfahrung/Zulassung Wie klassisches Synthese-produkt Größte Erfahrung Keine Bekannt Keine Keine Sonstige Probleme Posttrans-lationale Modifizierung Antigen - wirksam Glykolisierung fehlt Infektion evtl. transient Fremde Glykosilierung Längere Entwicklungs-zeiten Verträglichkeit mit z. B. Milch Noch nicht bekannt Proteinfaltung >40 AS potentiell mit Faltungs-problemen ? Noch nicht bekannt Marktprodukte <2 % Insulin-Novo GNCSF ~50 % 0 % ~50 % 0 % 0 % AS = Aminosäuren GNCSF = granulocyte macrophage colony stimulating factor 18

19 SUBSTITUTIONSPRODUKTE NOCH WEIT VON REALISIERUNG ENTFERNT
Wirtsysteme Zellfreie Systeme Bakterien ohne Mißfaltung Gentherapie Niedermolekulare Stoffe Ziel Proteinsynthese unter "physiologischen" Bedingungen Proteinsynthese a) im Periplasma b) durch Sekretion in extrazelluläres Medium c) durch Verbes-serung der Faltungshilfsprot-eine im Zytosol "Reparatur" des defekten Gens Mimikry aktiver Zentren Orale Verfügbarkeit F & E-Stand Grundlagen-forschung a) Grundlagen-forschung b) Grundlagen-forschung c) Grundlagen- forschung Grundlagen-forschung und klinische Studien Grundlagen-forschung Spezifische Problematik Nur für wenige Indikationen indiziert (Dose-Response vs. Maximum-Response) Aufwendige F & E Möglicher Markteintritt >5 Jahre >5 Jahre >>5 Jahre >>5 Jahre Auswirkung Protein-faltung-DL Proteinsynthese Drug Design zum Teil keine zum Teil keine zum Teil keine zum Teil zusätzliche Kunden 19

20 MODULARER AUFBAU SICHERT KOSTENTRANSPARENZ Basis zur Kostenkalkulation für alle vier Dienstleistungen Inclusion body Prä- paration & Analytik Protein- identifi- kation Stabili- täts- analyse Halt- barkeits- analyse Prozeß- entwick- lung(1) GMP Produk- tion DNA- Isolation Expres- sion Fermen- tation Solubili- sierung Renatu- rierung(1) Prozeß Analyse Bericht Bericht Bericht Zeitbedarf min. max. Personal- bedarf Investitions- und Betriebs- kosten Kosten Dienst- leistungs- produkt Machbarkeitsanalyse (Minimalprogramm) Proteinprofilierung Prozeßentwicklung Proteinbereitstellung Anpassung der Dienstleistung an Kundenbedürfnisse wird durch modularen Aufbau gewährleistet (1) Mit Ausbeuteoptimierung bei Proteinbereitstellung und Prozeßentwicklung 20

21 PROTEIN DELIVERY SYSTEM VERWERTET SPEZIFISCHES PROTEIN-KNOW-HOW Produktergänzend zur Proteinfaltungsdienstleistung Protein Delivery System zur parenteralen Injektion Positionierung/Wettbewerbsvorteile Polymer-Hülle Zeitgenaue Steuerung der Freisetzungskinetik "Depotarzneimittel" Gewährleistung der Protein-Stabilität Vermeidung von Aktivitäts-verlust herkömmlicher Produktionsverfahren (Lyophilisation, Polymerisation mit Hilfe organischer Lösungsmittel) Synthese der Polymerhülle Therapeutische Proteine Gezielte zeitliche Freisetzung therapeutischer Proteine Anwendung für alle Wirkstoffe mit Depotwirkung Potentielle Märkte Patentlage: Patentierbar durch Prof. Rudolph GmbH Spezifisches Know-how 21

22 Positionierung/Wettbewerbsvorteile
VIRALES VEKTORSYSTEM KANN DIE TECHNISCHE VORAUSSETZUNG FÜR GENTHERAPIE SCHAFFEN Gezielter, risikoarmer Transfer von DNA in Zielzelle "Virales Vektorsystem" Positionierung/Wettbewerbsvorteile Universelle Anwendbarkeit für praktisch alle Gentherapien Keine Infektion mit potentiellen Krankheitserregern Keine Resistenzbildung "Targeting" von Gentherapie über Andockstellen möglich Aufbau künst- licher Virushülle ohne Infektions- potential Virushülle Therapeutische DNA Zielzelle Derzeitiger Status F & E: Aggregation von Kapsiden bereits möglich Einschleusung von DNA zur Gentherapie Potentielle Märkte Patentlage: Patentierbar durch Prof. Rudolph GmbH Spezifisches Know-how 22

23 MODULARER AUFBAU DES DESIGNER-VEKTORS SCHAFFT BREITE ANWENDBARKEIT
Logik der Gentherapie-Entwicklung Entwicklung des "Designer Vektors" Diagnose Klassisch DNA-Analytik Entwicklung therapeu- tischen Gen-Cocktails Gentherapie Auswahl der geeigneten Kombination von "Therapeutika" DNA/RNA p53 … Proteine Enzyme Antisense AK Verdacht auf genetisch bedingte Erkrankung Ggf. Identi- fikation genetischen Defekts Zusammen- setzung der "Bausteine"/ Module zur Gentherapie Design einer stabilen "Virus"-Hülle (Kapsid) ohne antigene Wirkung Design der Andock- stelle in der Zielzelle Zielzelle Spezifisches Know-how 23

24 RETROVIREN SIND HÄUFIGSTER GENTHERAPIEVEKTOREN Überblick Vektorsysteme
Backup RETROVIREN SIND HÄUFIGSTER GENTHERAPIEVEKTOREN Überblick Vektorsysteme Prüfprotokolle für Gen- therapie Retrovirus Adenovirus Herpes Simplex Virus Sonstige Viren 130 25 9 Virale Vektoren Ex-vivo (patientenspezifische Applikation) "Artifizielle Viren" Rezeptor-vermittelt (Pinozytose) Kationische Lipide Liposomen Nicht virale Vektoren 34 In-vivo (direkte, universelle Applikaton) Direkte Injektion 3 Sonstige 6 Ballistisch Virale Vektoren bergen Infektionsgefahr Sonstige und nicht-virale Vektoren derzeit noch nicht erfolgreich Artifizielle Viren "Designer-Vektoren" kombinieren Wirksamkeit viraler Vektoren mit der Sicherheit nicht-viraler Vektoren Quelle: GeneThrNet 1996 24

25 ABSCHÄTZUNG MARKTPOTENTIAL FÜR GENVEKTOREN
Backup ABSCHÄTZUNG MARKTPOTENTIAL FÜR GENVEKTOREN Erkrankung Häufigkeit Einwohnerzahl (Mio.) Geburten p. a.(1) (Mio.) Gentherapien bei Therapiebeginn Gentherapien p. a.(2) Diabetes mellitus Hämophilie Carcinome 3/1.000 1/ Männer WEU 471 NA 290 WEU NA 7 4 23.560 14.485 21.204 13.037 353 217 NA= Nordamerika WEU=Westeuropa Annahmen: (1) 1,5 % der Einwohnerzahl (2) Einmalige Therapie ausreichend 25

26 AGENDA Zusammenfassung Markt und Marktanteil
Produkte und Dienstleistungen Marketingstrategie Firmenstruktur, Firmenorganisation und Personal Finanzplanung 26

27 ZWEI KUNDENGRUPPEN FÜR FALTUNGS-DIENSTLEISTUNG
100 % 100 % Erforderliche Dienstleistung Externe Routinekapazität Kleine Firmen ohne eigene "Falter" Große Firmen mit Kapazitätsengpässen oder Outsourcingstrategie (40-) 80 % Faltungs- probleme bei therapeut. Proteinen 90 % Externes Spezial-Know-how Große Firmen mit Know-how-Lücken Kleine Firmen (60-) 20 % Protein- synthese in E. coli Renatu- rierung "einfach" Renatu- rierung "sehr komplex" Preisbildung und Ansprache/Vertrieb sind entspechend zu adaptieren Quelle: Firmeninterviews (Boehringer Mannheim, Bayer, Sandoz, …) 27

28 "LEITPLANKEN" FÜR KUNDENAUSWAHL
Warum extern? Kunde Pricing Ansprache Vertriebskosten Langfristige Strategie "Einfache" Faltung Kapazitätsengpaß intern Aufbau funk-tionsfähiger Einheiten dauert ca. 3 Jahre Scale-effect extern Verkürzt Ent-wicklungszeit Optimiert Produktions-prozeß "Neueinsteiger", kleine Firmen ohne eigene Falter Moderat im Vergleich zu kalkuliertem Industriepreis(2) Journale (!) Kongreß … In Summe moderat Zu niedrig für Einzelfirmen Sicherung neuer Kunden mit evtl. Beteiligung bei Firmen mit "high-potential products" Große Firmen mit Auslastungsspitze oder Variabilisierung von F & E-Kosten (Outsourcing) Maximal vergleichbar zu internen Kosten der Firmen(3) Direkt (visits) Mailing Kongreß In Summe hoch Einzelfirma hoch Etablierung langfristiger Kooperation mit liquiden Kunden(1) "Komplexe" Faltung Mangel an Spezial-Know-how Aufbau intern langwierig und teuer Bündelung von Know-how aus ver-schiedenen Prozessen schlechter Cutting edge F & E der Unit nicht vergütbar Große Biotech/Pharmaindustrie und evtl. kleine Firmen Vergleichbar oder ggf. unter internen Kosten, Nutzung von Zeitvorteilen(3) Direkt Hoch Einzelfirma hoch Etablierung langfristiger Kooperationen mit liquiden Kunden (1) Z. B. auch mit Genzyme: customized transgenic animals (2) Intern kein Preis-Know-how (3) Intern hohes Preis-Know-how, sensibel 28

29 AGENDA Zusammenfassung Markt und Marktanteil
Produkte und Dienstleistungen Marketingstrategie Firmenstruktur, Firmenorganisation und Personal Finanzplanung 29

30 AGENDA Zusammenfassung Markt und Marktanteil
Produkte und Dienstleistungen Marketingstrategie Firmenstruktur, Firmenorganisation und Personal Finanzplanung 30

31 ANHANG 31

32 DAS ANGEBOT der BIONET PROTEINS GMBH (I)
Was? Faltung von Proteinen als Dienstleistung Neuartige Bündelung von wissenschaftlicher Protein-Expertise und industriellem Prozeß-Know-how unter Sicherstellung absoluter Vertraulichkeit Wie? Maßgeschneiderte Angebote von DNA-Expression bis zur Bereitstellung aufgereinigten Proteins, ggf. mit Prozeßentwicklung (Pilot Plant) 32

33 DAS ANGEBOT Bionet Proteins GMBH (II)
Potentielle Kunden: Genomic Companies VC Companies Biotechnologische und Pharmazeutische Industrie mit spezifischen Fragestellungen zur Proteinfaltung und/oder Kapazitätsengpässen Ansprechpartner: Prof. Rainer Rudolph Martin-Luther Universität Institut für Biotechnologie Kurt-Mothes-Str Halle a. d. Saale Tel.: 03 45/ Fax: 03 45/ 33