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AFQ056 – Einsatz bei FragilemX-Syndrom Dr. Marc Brinkman Projektleiter Klinische Entwicklung ZNS Bad Salzschlirf, 07.10.2011.

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1 AFQ056 – Einsatz bei FragilemX-Syndrom Dr. Marc Brinkman Projektleiter Klinische Entwicklung ZNS Bad Salzschlirf,

2  Internationale Proof-of –concept Studie  Studien Population: Erwachsene männliche FragileX Patienten (n=30) mit >200 CGG repeats  Studiendesign: „Cross-over Studie“  Primärer Zielparameter: Senken des ABC Scores (Checkliste: Abweichendes verhalten)  Sekundäre Zielparameter: Änderungen der Symptomatik und Verhalten (CGI), vom Betreuer / Angehörigen beurteiltes Soziales und persönliches Verhalten (VABS, SRS,..) Repetitives Verhalten (RBS) -stereotypisches Verhalten -Selbstverletzendes Verhalten -Zwangsverhalten -Ritualistisches verhalten -Gleichförmigkeitsverhalten -Eingeschränktes Verhalten (Interesse) AFQ056 – ein neuer mGluR5 Antagonist erste Studienergebnisse

3  Repetetives Verhalten (RBS) war über die ganze Studienpopulation deutlich (signifikant) verbessert  Das abweichende Verhalten war über die ganze Studienpopulation verbessert aber nicht signifikant

4 VerbesserungVerbesserung AFQ056 – ein neuer mGluR5 Antagonist erste Studienergebnisse

5  Sehr deutliche Verbesserung in vielen Bereichen des Verhalten  Stereotypisches Verhalten, Hyperaktivität und Sprache  Sozialen Verhalten  Sehr deutliche Verbesserung im repetitiven Verhalten  Stereotypisches Verhalten, eingeschränktes Interesse

6 AFQ056 – ein neuer mGluR5 Antagonist erste Studienergebnisse  Alle Patienten haben die Zieldosis erreicht und die Behandlung regulär beendet  Nebenwirkungen waren alle leicht bis mittelschwer  Nebenwirkungen treten zumeist zu Beginn (ersten 12 h) auf und verschwinden innerhalb von 24 nach Absetzen wieder  Erschöpfung und Kopfschmerzen sind die einzigen Nebenwirkungen, die bei mehr als 2 Patienten aufgetreten sind;  Erschöpfung: 7 Patienten unter AFQ, 5 Patienten unter Placebo  Kopfschmerzen: 4 Patienten unter AFQ, keine unter Placebo  1 SAE (schwere Nebenwirkung) ist unter Placebo Arm aufgetreten

7 AFQ056 – ein neuer mGluR5 Antagonist erste Studienergebnisse - Zusammenfassung  Daten zeigen eine Verbesserung in vielen Bereichen des Verhaltens Reizbarkeit, Lethargie, soziale Zurückgezogenheit, stereotypisches Verhalten, Hyperaktivität, verbessertes Sprechen, Ritualisiertes Verhalten  Bisher liegen noch keine Ergebnisse vor, dass AFQ056 die Kognition verbessert früher Einsatz der Therapie eine Option ?  Es werden noch Daten aus weiteren Studien mit einer längeren Laufzeiten und evtl. auch mit jüngeren Studienteilnehmern benötigt

8 AFQ056A 2212 / Studie Studienbeschreibung  Nachweis der Wirksamkeit von AFQ056 in verschiedenen Dosierungen an Hand von Beurteilungen des Verhalten, Gesamteindruck und Sozialverhalten.  Verträglichkeit von AFQ056  Alter Jahre bzw Jahre  genetische Bestätigung der FXS Diagnose 12 Wochen 7 Wo 1 Wo 25 mg AFQ mg AFQ mg AFQ056 Follow Up Randomisierung Doppel-Blind Phase Post-treatment 25 mg AFQ mg AFQ mg AFQ mg AFQ mg AFQ mg AFQ056 Screening 50 mg AFQ mg AFQ mg AFQ mg AFQ mg AFQ mg AFQ056 Placebo 1 Wo 10 Wochen

9 AFQ – Studie für Erwachsene Studienzentren  Dr. Gottfried Barth (Uni-Klinikum Tübingen) Tel.: +49 (0)  Dr. Michael Colla (Charite Berlin) Tel.: +49 (0)  Prof. Dr. Michael Huss (Uniklinikum Main) Tel.: +49 (0)  Prof. Rauch (Zürich, CH) Tel.: +41 –

10 AFQ – Studie für Erwachsene Studienzentren  Dr. Gottfried Barth (Uni-Klinikum Tübingen) Tel.: +49 (0)  Prof. Dr. Michael Huss (Uniklinikum Main) Tel.: +49 (0)  Dr. Adam Alfred (München) Tel.:  Prof. Dr. Veit Rößner (Dresden) Tel: +49 (0)

11 Was ist eine klinische Studie ? Rechtliche Grundlagen  Alle klinische Studien müssen nach GCP (good clinical practice) durchgeführt werden Rechtliche Grundlagen: AMG (Arzneimittelgesetz), Deklaration von Helsinki (ethischer Standard weltweit), ICH-GCP, BOB (Bundesoberbehörden), Ethikkommissionen  Studienprotokoll, das Ziel der Studie und die Nutzen-Risiko-Abwägung muss von Behörden und der Ethikkommission anerkannt, akzeptiert und freigegeben werden.

12 Was ist eine klinische Studie ? was bedeutet eine Teilnahme für mich (den Patienten)?  Patientenaufklärung und Einwilligungserklärung Studienteilnehmer müssen über das Risiko und den Nutzen der klinischen Prüfung aufgeklärt werden (allgemein verständliche Fromulierung) Der Patient kann jederzeit die Studie ohne Angaben von Gründen beenden Strikter Datenschutz Patientenversicherung liegt vor. Aufwandsentschädigung (Fahrtkosten z.B.) ABER auch Verpflichtung zur Mitarbeit seitens des Studienteilnehmers

13 Was ist eine klinische Studie ? Wie sicher ist eine Teilnahme an einer klinischen Studie?  Sicherheit der Studienteilnehmer Die Sicherheit des Patienten steht an oberster Stelle Unmittelbare Meldung von Nebenwirkungen an den Sponsor Nebenwirkungen werden umgehend therapiert Häufige unerwartete Nebenwirkungen können zum Abbruch der Studie führen

14 Was ist eine klinische Studie ? Was für einen Nutzen habe ich von einer klinischen Studie?  Möglicher Nutzen für die Studienteilnhemer Engmaschige Überwachung durch Fachärzte Profitieren einer erstmalig verfügbaren Therapie, die noch nicht zugelassen ist Durch Anschlussstudien eine Versorgung mit Medikation bis zur möglichen Zulassung


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