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Definition und Methodischer Zugang zu seltenen Erkrankungen (Rare Diseases / Orphan Diseases) Dr. med. Dirk Krause Berlin 1.

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Präsentation zum Thema: "Definition und Methodischer Zugang zu seltenen Erkrankungen (Rare Diseases / Orphan Diseases) Dr. med. Dirk Krause Berlin 1."—  Präsentation transkript:

1 Definition und Methodischer Zugang zu seltenen Erkrankungen (Rare Diseases / Orphan Diseases) Dr. med. Dirk Krause Berlin 1

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3 Rare diseases ??? Schätzung Patientenzahl für Europa 1 : mio (6-8% der Bevölkerung) USA 2 : mio 3 1.http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_de.htm, An R Acad Nac Med (Madr). 2004;121(1):139-51; discussion http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_de.htm An R Acad Nac Med (Madr). 2.http://rarediseases.info.nih.gov/AboutUs.aspx

4 Definition Seltene Krankheiten Lebensbedrohliche oder zu chronischer Invalidität führende meist erbliche Krankheiten, die so wenige Menschen betreffen, dass gemeinsame Anstrengungen erforderlich sind, um: dafür zu sorgen, dass weniger Menschen diese Krankheiten bekommen, zu verhindern, das Neugeborene und Kinder an diesen Krankheiten sterben, die Lebensqualität und das sozioökonomische Potenzial der Erkrankten zu erhalten. Die Europäische Kommission, Gesundheitswesen 4

5 Definitionen EU: < Patienten/Jahr oder 5/ EW USA: < Patienten/Jahr oder 7,5/ EW Japan: < Patienten/Jahr oder 4/ EW ~ Krankheiten 80% der Erkrankungen haben eine bekannte genetische Ursache. 75% betreffen Kinder 30% der Patienten sterben < 5 J Infektionen, Allergien, Umweltschäden, degenerative oder proliferative Erkrankungen 5

6 Definitionen Ultra-Orphan-Disease Prävalenz < 1 in 50,000 (Vorschlag NICE) 6

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8 Orphan Diseases - Problematik Keine Gesundheitsstrategien Diagnosen verzögert Zugang zu Versorgung erschwert Körperl. und psych. Beeinträchtigungen Schädliche Behandlung Verlust des Vertrauens ins GH-System 8 Mitteilung der Kommission über Seltene Krankheiten, SEK(2008)2712-3

9 Orphan Diseases - Ziele Gemeinschaftsstrategie - hoher europäischer Mehrwert: Anstieg der gesunden Lebensjahre 1.Seltene Krankheiten besser erkennen und ins Bewusstsein rücken 2.Strategien zur Bekämpfung seltener Krankheiten in den Mitgliedstaaten fördern 3.Europäische Zusammenarbeit, Koordinierung und Regelungen im Bereich seltener Krankheiten entwickeln 9 Mitteilung der Kommission über Seltene Krankheiten, SEK(2008)

10 Orphan Diseases Das Europäische Parlament erlässt Regulation (EC) No 141/2000 (16 Dez 1999)Regulation (EC) No 141/ Prävention, Diagnose oder Behandlung einer lebensbedrohlichen oder invalidierenden chronischen Erkrankung. 2.Prävalenz < 5 / Keine existierende Prävention, Diagnose oder Behandlung oder eine deutliche Verbesserung 10

11 Orphan Diseases USA: Orphan Drug Act of < 1983: 38 drugs to treat orphan diseases, out of which 10 registered in preceding decade , FDA approved 353 orphan drugs and granted 2,116 orphan designations of the roughly 7,000 diseases have become treatable. 11 Armstrong, Walter (May 2010). Pharmas orphans. Pharmaceutical Executive.

12 Orphan Diseases – Programme Studie BMG zu Nationalen Programmen Massnahmen-seltene-Krankheiten_ pdf Die Forschungsrahmenprogramme der Europäischen Union cordis.europa.eu/lifescihealth/major/rare-diseases-projects-1.htm EU-Komitee von Experten für Seltene Krankheiten (EU CERD 2010) Berater für die Kommission 8. EU-Forschungsrahmenprogramms und 3. EU- Gesundheitsprogramms ( ) Leitlinien und Empfehlungen: Regelungen über Europäische Referenznetzwerke und Expertenzentren, Patientenmobilität 12

13 Organisationen European Organization for Rare Diseases (EURORDIS) ACHSE NAMSE (BMF, BMG, ACHSE) National Organization for Rare Disorders (NORD) Office of Rare Diseases Research Orphanet (Referenz-Portal) Europäischer Tag der seltenen Krankheiten (29. Februar, ein seltener Tag) 13

14 Orphan Designation Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) 1.10 Jahre Marktexklusivität 2.Gebührenreduktion (-erlassung) 3.Zentrale Zulassung 4.Unterstützung zur Protokollerstellung 14 general_content_ jsp&mid=WC0b01ac058061f017

15 Orphan Drug Designation 903 positive Beurteilungen des COMP (Stand 19/2/2013) 15 general_content_ jsp&mid=WC0b01ac058061f017

16 AMNOG Und die Arzneimittelpreise ? 16

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18 AMNOG – Der Zusatznutzen 18 Erheblich Heilung, erhebliche Lebensverlängerung, langfristige Freiheit schwerwiegender Symptome, Vermeidung schwerw. NW Beträchtlich Abschwächung schwerw. Symptome, moderate Verlängerung der Lebensdauer, spürbare Linderung der Erkrankung, relevante Vermeidung schwerw. NW Gering Moderate Verbesserung des Nutzens, Verringerung nicht-schwerw. Symptome, Vermeidung von NW

19 AMNOG – Der Zusatznutzen 19 Nicht quantifizierbar Keiner Geringerer

20 AMNOG – Der Zusatznutzen: Orphan drugs 20 Zusatznutzen gilt als belegt (nicht jedoch das Ausmass) Keine Evaluierung bis Jahresumsatz > 50 mio Umsatz bisher < 3% der GKV (2010)

21 Orphan diseases 21 Ein sehr heterogenes Feld Viele stake-holder Hoher Forschungs- und medizinischer Bedarf... a long way to go !


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