Akademie Berlingen, 5. März 2014

Präsentation zum Thema: "Akademie Berlingen, 5. März 2014"—  Präsentation transkript:

1 Akademie Berlingen, 5. März 2014
Gentechnologie in der Pharmaindustrie Fabienne Heimgartner, Interpharma Fabienne Heimgartner, Interpharma

2 Übersicht Gentechnologie – Biotechnologie Kleiner historischer Exkurs
Rote Gentechnologie Forschung – Medikamente – Gentests Personalisierte Medizin Was darf der Mensch? Gesetzgebung Schlussworte

3 Gentechnologie - Biotechnologie
Biotechnologie = Nutzung von Bakterien, Hefen, Pilzen, Mikroorganismen seit Jahrtausenden vom Menschen genutzt (oft ohne biochemischen Hintergrund zu kennen) Im 20. Jhdt industrielle Massstäbe angenommen Gentechnologie = modernes Teilgebiet der Biotechnologie Gezielte Veränderung der Erbanlagen Über Art-Grenzen hinweg

4 Der genetische Code ist universell
Wer besitzt die meisten Gene? Arabidopsis thaliana E.coli E.elegans

5 Der genetische Code ist universell
Wer besitzt die meisten Gene? 36 ‘500 25‘500 19‘000 25‘000 4‘500

6 Gene Gentechnologie Industrie Medizin Landwirtschaft lesen kopieren
verändern Gene isolieren neu kombinieren © GenSuisse übertragen Anwendung in: Industrie Medizin Landwirtschaft

7 „Lebenslauf“ der Gentechnologie
..Entdeckung Bakterienzellen, Penicillin, DNA als Trägerin der Erbinformation, DNA-Struktur.. 1960er Werner Arber entdeckt Restriktionsenzyme das grundlegende Werkzeug 1973 DNA-Stück wird in ein Bakterium geschleust 1982 Insulin = erstes gentechnisch hergestelltes Medikament auf dem Markt 1983 PCR (Polymerase-Ketten reaktion) Gene und Sequenzen vervielfältigen 2. März 2011

8 „Lebenslauf“ der Gentechnologie
1990 Internationales Human Genom-Projekt beginnt Ziel, das Genom des Menschen vollständig zu entschlüsseln 1995 erstes ganzes Genom eines Organismus entschlüsselt (sequenziert) Haemophilus influenzae Bakterium mit Bausteinen 2003 vollständige Sequenzierung des menschlichen Genoms mit Bausteinen

9 Die rote Gentechnologie
Die medizinische Gentechnologie Forschung Entwicklung von Medikamenten und Impfstoffen Gentests

10 Forschung

11 Grundlagenforschung Erforschen von Krankheiten auf Basis molekularer Informationen mit Hilfe gentechnischer Methoden häufigste gentechnisch veränderte Modelle: Bakterien, Hefen, Zellkulturen aber auch Pflanzen und Tiere gezielt Ansatzpunkte für Therapie/Medikament finden

12 Transgene Alzheimer-Mäuse
Früher Forschung nur an Verstorbenen möglich Heute Mausmodelle  Teilaspekte der Krankheit im lebenden Modell studieren Zb. Maus mit Übermass an Tau-Protein ©Gensuisse

13 Der Wahn eines Genies? 2. März 2011

14 Forschung ist den Firmen viel wert

15 Der demographische Wandel
Source: WHO, 2005

16 Forschung ist weiterhin dringend nötig
Grosse Durchbrüche selten  kleine Schritte für rund 2/3 aller Krankheiten keine Therapien Alterstruktur der Bevölkerung  mehr chronische Erkrankungen Krebserkrankungen  wahrscheinlich häufigste Todesursache in Zukunft Herausforderung Demenz  Verdreifachung bis 2050

17 Entwicklung von Medikamenten / Impfstoffen

18 Bio- und gentechnisch hergestellte Produkte
Hier steht der Titel der Präsentation / der Referent 2. März 2011

19 Bio- und gentechnisch hergestellte Produkte
Hier steht der Titel der Präsentation / der Referent 2. März 2011

20 Biologika = Biopharmazeutika . Mit den Mitteln der Biotechnologie in lebenden Zellen (bspw. Hamsterzellen, Bakterien etc.) hergestellte Arzneistoffe „neue“ revolutionäre Wirkstoffklasse Hochkomplexe, grosse Moleküle nicht einfach kopierbar (Nachahmerprodukte: Biosimilars) Zb. Insuline, Antikörper, Proteine zur Stimulierung der Blutzellbildung Zur Behandlung von MS, Bluterkrankungen, Krebs, Diabetes..

21 Medizinischer Fortschritt
AIDS: In der Schweiz starben noch 1994 fünfzig Mal mehr Menschen als heute. Heute: über 50 Aids-Medikamente Asthma: Betrifft rund 6% der Erwachsenen, 10% der Kinder – bessere Lebensqualität, weniger Notfalleinweisungen Herzinsuffizienz: frühzeitige Behandlung (Blutdruck und Cholesterin) senkt Risiko – massive Absenkung der Re-Infarktrate dank moderner Medikamente (Statine) Die Chance, heute einen Herzinfarkt zu überleben, ist fünfmal grösser als 1960.

22 Beispiel Osteoporose Heute gibt es Wirkstoffe, die nur 1x im Monat, jedes halbe Jahr oder sogar nur 1x im Jahr verabreicht werden müssen Sclerostin verspricht neue Perspektiven beim Knochenaufbau

23 Beispiel Rheumatoide Arthritis
Autoimmunkrankheit Auf breit wirkende Basispräparate sprechen 50-60% der Patienten nicht an Bis heute 5 Biologika (va. Antikörper) zugelassen, weitere werden folgen.. Biologika bringen bei 2/3 der schweren RA-Fälle sehr gute Resultate - schnelle und gezielte Wirkung - wenige Nebenwirkungen - können Gelenkzerstörungen verhindern - reduzieren Morgensteifigkeit

24 Schrittweise Innovation: Multiple Sklerose
2011 wurde eine MS-Therapie in Tablettenform zugelassen (Eskalationstherapie). März 2013: EMA gibt grünes Licht für Zulassung zweier Tabletten zur Behandlung von schubförmiger Multipler Sklerose. Erstmals steht damit orale MS-Therapie zur Verfügung (für schubförmige MS)

25 Nutzen: Medikamente für 40% der gestiegenen Lebenserwartung verantwortlich
Hier steht der Titel der Präsentation / der Referent 2. März 2011

26 Impfstoffe Früher: Verabreichung des abgetöteten Erregers
Heute: Gentechnische Herstellung einzelner Eiweisse des Erregers, die als Impfstoff verabreicht werden können © istockphoto 2. März 2011

27 Gentherapie Gefahren/Risiken
Erster Erfolg (1998) Injektion eines Gens, das Wachstum von Blut- gefässen stimuliert erspart Fussamputation Erste Gentherapie in der EU zugelassen (2012) Fettstoffwechselkrankheit (Lipoproteinlipasedefizienz)  Medikament ersetzt defektes Gen mit gesundem und stellt natürliche Körperfunktion wieder her Gefahren/Risiken Viren (Taxis) können Immunreaktionen auslösen (1999 Tod eines 18-Jährigen) Funktionierende Gene können ausgeschaltet werden Fortschritte/woran wird geforscht? Einbau auf bestimmte Stelle im Erbgut beschränken Immunreaktionen besser behandelbar oder vermeidbar Alternativen zu Viren = synthetische „Gentaxis“ Diverse klinische Studien: Morbus Parkinson, Onkologie etc.

28 Gentests

29 Gentest Präimplantations-diagnostik (PID) diagnostisch vorausschauend
(prädiktiv) Pränataldiagnostik (PND) Gendiagnostikgesetz Regelt die Durchführung genetischer Untersuchungen beim Menschen Test muss vorbeugenden/therapeutischen Zweck haben oder Als Grundlage für Familien-/Lebensplanung dienen

30 Biomarker = messbares Merkmal einer Krankheit, einer normalen Körperfunktion oder einer pharmakologischen Antwort auf ein Medikament

31 Beispiel Brustkrebs HER2- Überexpression
Erfolgsgeschichte geht weiter.. Überleben signifikant verlängert 2. März 2011

32 Personalisierte Medizin

33 Definitionssache Personalisierte Medizin Massgeschneiderte Medizin
System-medizin Precision Medicine Individualisierte Medizin Stratifizierte Medizin P4-Medicine Biomarker-basierte Medizin Pharmako-genetik

34 Stratifizierte Medizin ist bereits Realität
Gleiches Medikament – verschiedene Wirkung Wirksamkeit und Nebenwirkungen sind individuell Biomarker Gezielte Therapie

35 Breites öffentliches Interesse
Personalised medicine - Keeping us alive is good business Pille nach Mass Massenware war gestern. Die Zukunft gehört der massgefertigten Pille Is personalized medicine finally arriving?

36 Hype oder medizinischer Fortschritt?
Severin Schwan, CEO Roche

37 Wovon sprechen wir? Von welchen Zeithorizonten?
Heute Morgen Übermorgen Zukunft ? Stratifizierte Medizin Biomarker Gezielte Therapien Personalisierte Medizin Datengetrieben Medizin Genom, X-omics Lebensstil Umwelt Social Media Personalisiertes Gesundheitswesen P4: Personalisiert, Partizipativ, Prädiktiv, Präventiv Struktur, Organisation Gesundheitswesen Vergütungsmodelle Gesundheitsbildung Training Individuelle Instanttherapie Warp Antrieb Beamen

38 Forschung & Entwicklung
Potenzial der personalisierten Medizin fordert Forschung, Industrie, Behörden, Medizin, Versicherer und Politik Biomarker X-omics Lebensstil Umwelt Social Media Daten In-silico Tierversuche Kontrollierte Studien Versorgungs-forschung Evidenz Medizin Recht Ethik Ökonomie Entschei-dungen Anwendung Forschung & Entwicklung Einführung Bis zu 10 Jahren „Big Data“ Hype oder Fortschritt?

39 Was darf der Mensch?

40 Gesetzgebung in der Schweiz -Übersicht
1992 Verfassungsartikel in Bundesverfassung Art. 119  Humanbereich/Fortpflanzungsmedizin Art. 120  Tiere, Pflanzen und Mikroorganismen Jede Art des Klonens ist untersagt Embryonen dürfen gentechnisch nicht verändert werden Embryonenspende und Leihmutterschaft sind verboten … Gutheissung (74% ) 1998 Genschutzinitiative Verbote: Herstellung transgener Tiere, Patentierung Gentechnikbereich, Freisetzung genetisch veränderter Organismen Ablehnung (66.7%) 2001 Fortpflanzungsmedizingesetz Aufbewahren von Embryonen und Untersuchung im Reagenzglas verboten PID momentan überarbeitet

41 Gesetzgebung in der Schweiz -Übersicht
2004 Gen-Lex bzw. Gentechnikgesetz 2004 Stammzellforschungsgesetz Strenge Leitplanken für Gewinnung und Erforschung embryonaler Stammzellen Erlaubt Gewinnung von Stammzellen aus überzähligen Embryonen und Forschung an isolierten Stammzellen 2005 Gentechfrei-Initiative Annahme (55.7%) -> Moratorium 2007 Gendiagnostikgesetz 2010 Parlament verlängert Moratorium bis 2013 2012 Parlament verlängert Moratorium bis 2017

42 Internationale Abkommen
Nationale Schweizer Gesetze streben Harmonisierung mit europäischem Recht an Diverse europäische Regelungen und internationale Abkommen, u. a. Bioethikkonvention verbietet Diskriminierung einer Person aufgrund Erbmaterial Veränderungen des menschlichen Erbgutes nur für therapeutische Zwecke  Zusatzprotokoll über das Verbot des Klonens menschlicher Lebewesen Künstliche Erzeugung eines Menschen (reproduktives Klonen)national und international verboten

43 Gentechnik? Hier steht der Titel der Präsentation / der Referent
2. März 2011

44 Chancen und Risiken gegenüberstellen
Enorme Fortschritte durch Gentechnologie  neue Fragen Erfolge, Hoffnungen, Hype, Ängste Was kann, muss, darf der Mensch?

45 Herzlichen Dank für Ihre Aufmerksamkeit!
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