Untersuchungsdesigns und statistische Methoden in der Evaluationsforschung Markus Wirtz

Evaluationsforschung: Bewertung der Konzeption, der Implementierung und des Nutzens von Angeboten und Programmen Zwei wesentliche Grundfragen der Evaluation 1. Welche Systemkomponenten haben Einfluss auf outcome-relevante Merkmalsausprägungen? (hypothesengerierend, deskriptive Analyse; Qualitätssicherung) 2. Verändern sich durch ein Programm Merkmalsausprägungen im gewünschten Sinne? (hypothesenbestätigend, Programmevaluation, kausale Interpretation angestrebt)

Erhebungszeitpunkte und eingesetzte Erhebungsverfahren Forschungsdesigns: Erhebungszeitpunkte und eingesetzte Erhebungsverfahren  Wann muss was wie erhoben werden, damit z.B. die Wirksamkeit eines Programms nachgewiesen werden kann? Statistische Methoden: Frage der Signifikanz und der empirischen Relevanz Ausschluss von Zufall als Ursache der gefundenen Veränderungen Vergleich empirische Effektstärke und geforderte Effektstärke

Die Interpretation eines statistischen Analyseergebnisses wird wesentlich durch das Erhebungsdesign mitbestimmt Ergebnis: Die Befindlichkeit nach einer Chemotherapie korreliert negativ mit der Gesamtbehandlungsdauer. Schlussfolgerung: Je kürzer die Therapie, desto besser!

Korrekte Schlussfolgerung: Behandlungsdauer Befindlichkeit zu Beginn Befindlichkeit nach der Therapie Befindlichkeit Entlassung 16. B 8. B t0 4. B 2. B Interindividuelle Vergleiche lassen keinen direkten Schluss auf intraindividuelle Verläufe zu!!!!!!

 r(Behandlungsdauer, Befindlichkeit) = 0  r(Behandlungsdauer, Befindlichkeitsbesserung) >> 0

Wissenschaftliche Forschungsdesigns werden eingesetzt, um eindeutig angeben zu können, welche Schlussfolgerungen zulässig sind und welche nicht. um Fehler bei der Interpretation zu vermeiden. Statistische Methoden werden eingesetzt, um Zufallseinflüsse abschätzen und als Ursache von Effekten ausschließen zu können.

Zentrale Determinanten des Studiendesigns 1.) Beschreibung des status quo (deskriptiver Ansatz) vs. Vergleich von Alternativen (Treatment/Subpopulationen) 2.) Fragestellung: Zusammenhang: Korreliert die Motivation des Patienten mit dem Therapieerfolg Unterschied: Haben zwei Interventionen unterschiedliche Postwert zur Folge Veränderung: Verändert sich die Belastung im Verlauf der Intervention

3.) Ausmaß interner und externer Validität Intern: Sind die Effekte in der AV eindeutig auf das Treatment zurückzuführen Extern: Sind ähnliche Effekte in natürlichem Setting zu erwarten? Auf welche Anwendungssituationen können Ergebnisse übertragen werden? 4.) Grenzen der Realisierbarkeit  mangelnde Ressourcen  Erhöhung der Gefahr von drop-outs durch Anforderungen an die Teilnehmer  u.U. ist eine Randomisierung a) nicht möglich und b) inhaltlich nicht sinnvoll

Die drei wichtigsten Forschungsansätze 1. Deskriptiver Ansatz 2. Experimenteller Ansatz 3. Quasi-Experimenteller Ansatz 4

1. Deskriptiver Ansatz Charakterisierung des Forschungsgegenstandes/ Ist-Zustand Liefert keine Informationen über kausale Beziehungen, interne Validität ist nicht gefordert Ziel: Informationen über Phänomene, Populationen etc., externe Validität ist gefordert 5

Spezialfälle der Deskriptiven Analyse Exploratorische Analyse Ziele: Generierung von Ideen auf einem bisher nicht beforschten Gebiet Wenige Vorgaben: Sammlung von möglichst viel deskriptiver Information Wird meist zu Beginn einer Studiensequenz eingesetzt 7

Spezialfälle der Deskriptiven Analyse Prozeßevaluation Ziel: Identifizierung des Implementationsgrades eines Programms, Beschreibung der Barrieren etc.. IST-SOLL-Vergleiche: Gegenüberstellung des geplanten mit dem implementierten Programm Controlling / Entwicklung eines neuen Programms 8

Vorteile des Deskriptiven Ansatzes: Generell geringere Kosten (i. A. von N, Anzahl der Meßebenen/Datenquellen, Komplexität der Datenerhebung) Einfache Implementation/Durchführung Kurze Zeitspannen bei der Ergebnisrückmeldung Einfache Datenanalysen Ergebnisse sind leicht zu kommunizieren 9

Grenzen des Deskriptiven Ansatzes Keine Aussagen bzgl. kausaler Verknüpfungen möglich Es wird nicht klar, welche Variationen die Ausprägungen der Zielgrößen verändern würden 10

2. Experimenteller Ansatz Empirische Überprüfung einer kausalen Verknüpfung von zwei oder mehr Variablen Systematische Variation der unabhängigen Variablen (UV)  nur die unabhängige(n) Variable(n) erklärt die Unterschiede in den UV-Bedingungen Randomisierte Zuweisung der Beobachtungseinheiten zu den Versuchsbedingungen Kontrolle von systematischen Verzerrungen zum Zeitpunkt der Zuweisung 11

Kerlinger (1973) MAX-MIN-KON Prinzip MAXimiere die systematische Varianz (Variation der experimentellen Bedingungen) MINimiere die Fehlervarianz (accuracy of assessment) KONtrolliere externe (systematische) Varianzquellen (Homogenität der Bedingungen) 12

Beispiel: Es soll die Wirksamkeit eines Treatments nachgewiesen werden (Prä-Post-Design) E-Gruppe Prä Treatment Post R K-Gruppe Prä XXXXXX Post

* Hypothese bestätigt, wenn eine signifikante Interaktion vorliegt und die Mittelwertsunterschiede hypothesenkonform sind (geringe Unterschiede prä, deutlicher Unterschied post)  Überprüfung mittels Kontrasten (Tukey, Scheffe) *

Interaktionseffekt: Der Effekt einer UV ist abhängig von der Ausprägung der anderen UV  nur zum Postzeitpunkt soll es günstig sein, der Experimtalgruppe anzugehören.

Post-Design (ohne Baseline) E-Gruppe Treatment Post R K-Gruppe XXXXXX Post *

Mehrgruppen-Prä-Post-Design E-Gruppe 2 Prä Treatment B Post R E-Gruppe 1 Prä Treatment A Post K-Gruppe Prä XXXXXX Post

Mehrfaktorielles-Prä-Post-Design E-Gruppe 3 Prä Tr. A + Tr. B Post E-Gruppe 2 Prä Tr. A Post R E-Gruppe 1 Prä Tr. B Post K-Gruppe Prä XXXXXXX Post Besonders interessant, wenn Interaktionseffekte auftreten können

Eigenschaften des experimentellen Ansatzes: Maximierung der internen Validität durch Kontrolle konfundierter Variablen Strenge Kontrolle der Versuchsbedingungen kann sich negativ auf die externe Validität auswirken 14

Multiple Experimental- und Kontrollgruppen (Solomon Vier-Gruppen-Plan) Mehrgruppen-Prä-Post-Design E-Gruppe 2 Prä Treatment Post E-Gruppe 1 Treatment Post R K-Gruppe 2 Prä XXXXXX Post K-Gruppe 1 XXXXXX Post 21

Präferenz für A oder keine Single Consent Design (nach Zelen) Präferenz für A oder keine Treatment A Treatment A Präferenz für B Treatment B R Patienten Treatment B Treatment B R = Randomisierung

Double Consent Design (nach Zelen) Präferenz A oder keine Treatment A Treatment A Präferenz B Treatment B R Patienten Treatment B Präferenz A Treatment A Präferenz B oder keine Treatment B R = Randomisierung

Comprehensive Cohort Design Präferenz zu-gunsten von A Treatment A Treatment A keine Präferenz Patienten R Treatment B Präferenz zu-gunsten von B Treatment B R = Randomisierung

Quasiexperiment Gruppenvergleich ohne randomisierte Gruppenzuweisung u.U. Vergleich natürlicher Gruppen E-Gruppe Prä Treatment Post R K-Gruppe Prä XXXXXX Post

Zentrale Probleme des Quasiexperiments: 1.) Relevante Störvariablen können mit Gruppenzugehörigkeit und AV korreliert sein Beispiel ‚Freiwilligkeit als Störvariable‘: Für einer stärker psychologisch orientierte Schmerzbehandlung entscheiden sich Patienten mit geringerer Belastung.

2.) Relevante Störvariablen können direkt mit der Wirksamkeit des Treatments konfundiert sein Beispiel ‚Freiwilligkeit‘ als Störvariable: negative Einstellung  Reaktanz  geringere Wirksamkeit Nachgewiesen Wirksamkeit nicht auf Kontrollgruppe übertragbar

Wichtige Designelemente zur Erhöhung der internen Validität Einsatz mehrerer AV: Bestätigend und Alternativen ausschließend Wiederholte Treatmentphasen Prämessung beim Quasi-Experiment noch wichtiger als bei randomisierter Zuweisung Kovariaten erheben, die Aufschluss über systematische Gruppenunterschiede geben können  Analyse der Gruppenselektion Parallelisierung; matched pairs

Paralellisierung ist auch bei Experimenten immer günstig R G1 Parallelisierung Gruppenebene Matched-pairs Einzelebene E K E K Paar 1 Paralellisierung ist auch bei Experimenten immer günstig R Paar 2 G1 G2 G3 Paar N

Es sollten aber immer möglichst umfassend Variablen Parallelisierung  wenige überprüfte Einflussvariable werden bei Gruppenbildung berücksichtigt Es sollten aber immer möglichst umfassend Variablen erhoben werden, die potentiell mit der UV und AV korreliert sind  statistische Kontrolle (partielle Korrelationen, Kovarianzanalyse)  statistische ‚Homogenisierung‘ der Vergleichgruppen 32

Vorteile des Quasiexperiments Annäherung an das experimentelle Design Interne Validität durch statistische Kontrolle erhöht (keine experimentelle Kontrolle) Anwendung: Wenn experimentelle Designs nicht durchgeführt werden können 37

Grenzen des Quasiexperiments Unsicherheiten bezüglich des Vergleichs von Exp.- und Kontroll-Gruppe (Verzerrungen??) Statistische Kontrolle nur bei bekannten Störgrößen möglich 38

Regressionseffekte - Regression zur Mitte  Bei Prä-Post-Messungen liegen die Werte einer Gruppe mit extremen Merkmalsausprägungen in der Prä-Messung tendenziell näher am Mittelwert bei der Postmessung  Werte im Bereich des Mittelwerts (Prä) liegen aber tendenziell extremer in der Postmessung Maximum Minimum MW Prä Post Prä Post Kontroll Treatment

Grundforderungen für Studien zur Therapieevaluation (Metzler & Krause, 1997) 1. Kontrollgruppendesign: Kontrolle eine oder mehrere Behandlungsstandards 2. Genaue Populationsdefiniton (externe Validität) 3. Studie muss prospektiv angelegt sein 4. Es ist unzulässig, dass die Therapeuten über die Zugehörigkeit zu Kontroll- bzw. Experimentalgruppe entscheiden ( Randomisierung)

Grundforderungen für Studien zur Therapieevaluation (Metzler & Krause, 1997) 5. Dem Patienten ist die Alternativbehandlung nicht bekannt; Erfolgsbeurteilung durch unabhängige Dritte 6. Compliance zentrale Kovariate; drop-out entscheidendes Akzeptanzkriterium 7. Zielkriterien müssen Relevanz für Patienten besitzen; deutliche Abgrenzung von Surrogatkriterien 8. Konfirmatorische Überprüfung der Studienergebnisse

Checkliste für die Planung und Darstellung empirischer Studien nach Wilkinson (1999) Methodik I Design Welche Studienform wurde mit welchem Ziel gewählt? Gibt es mehrere Ziele der Studie? Population Über was soll eine Aussage gemacht werden? (Teilnehmer, Bedingungen oder Studien?) Stichprobe Wie wurde die Stichprobe gewählt? Fand eine Stratifizierung nach bestimmten Merkmalen statt? Sampling-Techniken; Repräsentativität der Datenquellen Zuordnung Wenn möglich, eine randomisierte Zuordnung wählen. Bei nicht-randomisiertem Vorgehen sollte confounder (Kovariaten) erhoben werden.

Methodik II Variablen Beschreiben Sie genau die gemessenen Variablen! Was für einen Zusammenhang gibt es mit den Zielen der Studie? Instrumente Welche Instrumente (Fragebögen, psychophysiolog. Messungen, etc.) wurden verwendet? Wie valide und reliabel sind diese? missing Wie kam es zu fehlende Werten? Ablehnung, Tod, Datenverlust? Drop-out-Analyse Stichproben- Ist die Stichprobe groß genug? größe & Ausreichende Teststärke/Power? Teststärke

Notwendiger Stichprobenumfang N groß N klein klein Tatsächlicher Wirkungsunterschied groß klein nachzuweisende Mindestdifferenz groß Skalenniveau des Zielmerkmals nominal ordinal metrisch grob Skalierung des Zielmerkmals fein multivariat Anzahl der Zielmerkmale univariat heterogen Patientenpopulation homogen unkontrolliert unerwünschte Einflussgrößen kontrolliert

Resultate I Probleme Berichten Sie zuerst die Probleme bei der Daten- erhebung. Sichtung Look at your data! Grafiken Immer eine grafische Kontrolle der Ergebnisse durchführen. Möglicherweise können hierbei falsche Eingaben, geringe Varianzen etc. erkannt werden Test Die Komplexität des statistischen Testverfahrens sollte ausreichend aber möglichst gering sein. Programme Berichten Sie keine Ausgabe eines Statistik- programmes, welche Sie nicht verstehen.

Resultate II Voraus- Überprüfen Sie immer die Voraussetzungen der setzungen jeweiligen Verfahren. Hypothesen Berichten Sie den genauen p-Wert und nicht nur, ob Ihr Ergebnis signifikant wird. Effekt- Geben Sie für die primären Outcome-Werte immer größen Effektstärken an. Konfidenz- Für Schätzungen sollten immer Konfidenzintervalle intervalle angegeben werden. Korrekturen Bei einer Vielzahl von Ergebnisparametern sollte immer eine Korrektur nach Bonferoni angewendet werden. Grafische Zentrale Ergebnisse sollten in aussagekräftigen Grafiken Darstellung veranschaulicht werden

Resultate III Kausalitäten Bei nicht-randomisierten Studien möglichst nicht kausal Schließen. Tabellen & Nie komplexe Darstellungen verwenden, wenn es Grafiken auch einfacher geht.

Diskussion Interpre- Überlegen Sie sich immer, in wie weit Ihre tation Ergebnisse generalisierbar sind. Spekula- Spekulationen sind erlaubt, sollten aber tionen möglichst sparsam verwendet werden und als solche gekennzeichnet sein.