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Thomas Jaecklin & Marc Brinkman Interessegemeinschaft Fragiles X, 16 November 2012 AFQ056/Mavoglurant für Fragiles X Aktuelle klinische Studien.

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1 Thomas Jaecklin & Marc Brinkman Interessegemeinschaft Fragiles X, 16 November 2012 AFQ056/Mavoglurant für Fragiles X Aktuelle klinische Studien

2 ABC Skala Behandlungstage Kleine Konzeptstudie zeigt hohe Wirksamkeit in einer Subpopulation* (25-30%) von FXS Patienten Allgemein gute Verträglichkeit Tabelle zeigt Nebenwirkungen von ≥2 Teilnehmern Nebenwirkungen AFQ056 n (%) Plazebo n (%) Müdigkeit 6 (20.0%)4 (13.3%) Kopfschmerzen 4 (13.3%) Änderungen im Affekt 2 (6.7%) Durchfall 2 (6.7%)1 (3.3%) Erhöhte Pankreasenzym 3 (10.0%)1 (3.3%) Schlaflosigkeit 2 (6.7%) Erhöhtes Hungergefühl 2 (6.7%) Oraler Herpes 2 (6.7%) Verbesserung Plazebo AFQ056 *Patienten mit vollmethyliertem FMR-1 GenRef.: Jacquemont, Sci Transl Med, 2011

3  Ziel: Wirksamkeit & Verträglichkeit von AFQ056 zu bestätigen  2 Hauptstudien (je 160 Teilnehmer) Randomisiert, Plazebo-kontrolliert, doppelblind Erwachsene Jahre & Jugendliche Jahre  2 Erweiterungsstudien: Teilnehmer der Hauptstudien können in die Erweiterungsstudien übertreten Alle Teilnehmer erhalten AFQ056/Mavoglurant, Dosis vom Studienarzt bestimmt Dauer: mind. 2 Jahre oder bis zum Verkauf in der Apotheke Aktuelle AFQ056/Mavoglurant Studien 3

4 Primäre Messmethode: ABC Skala Validierte Skala um Verhaltensauffälligkeiten zu messen 58 einfache Fragen von der Betreuungsperson ausgefüllt Evaluiert 6 Aspekte von auffälligem Verhalten 4 weitere Verhaltensskalen, IQ-Test und Lebensqualitätsskala Verträglichkeitsdaten: Leber- und Nierenwerte, Hormone, Medikamentenpegel etc. Abklärungen während der Studien 4

5 Studienaufbau Phase 2b/ Jugendliche Phase 2b/ Erwachsene 5

6 Globale Studien Australien/Asien: -Israel -Indonesien -Australien Phase 2b/ Jugendliche Phase 2b/ Erwachsene Europa: -Dänmark -Frankreich -Italien -Deutschland -Spanien -Schweden -Schweiz -GB -Portugal? Amerikas: -USA -Kanada -Brasilien 6

7 Deutsche Studienzentren: Prof. Barth - Universitätsklinikum, Tübingen (Erwachsene und Jugendliche) Dr. Colla - Charité, Campus Benjamin Franklin, Berlin (nur Erwachsene) Prof. Huss - Johannes Gutenberg-Universität, Mainz (Erwachsene und Jugendliche) Dr. Oehler - Medizinisches Studienzentrum, Würzburg, Germany (Erwachsene und Jugendliche) Dr. Alfred - Praxis für Kinder- und Jugendpsychiatrie, München (nur Jugendliche) Prof. Bender - Universitätsklinikum Carl Gustav Carus der TU, Dresden (Erwachsene und Jugendliche)  Kontakt: – Medical Advisor Novartis Deutschland – Lead-CRA, Studienmonitor – Leiter FXS Program bei Novartis Deutsche Studienzentren und Kontakt 7

8 Deutsche FXS Beobachtungsstudie 8

9 Studienziel  Erfassung vom FXS Krankheitsbild in Deutschland Symptomatik Soziale Situation Ausbildung und Arbeit Behandlung von FXS (medikamentös & nicht medikamentös) Lebensqualität der betroffenen Familien (wenn möglich Patienten) Gesundheitsökonomische Parameter  300 Studienteilnehmer in ≥50 Studienzentren (unlimitiert)  Dauer: 3 Jahre, Studienbesuche alle 6 Monate  Teilnahmebedingungen: Zustimmung & FXS Diagnose  Dies ist eine Beobachungsstudie – OHNE Medikamente 9

10 Leitung  Leiter: Prof. Hässler (Universität Rostock)  Leitungsausschuss: Prof. Hässler (Direktor Rostock, Präsident DGKJP) Prof. Pittrow (GWT-Dresden/München) Dr. Elsner (KEH Berlin) Dr. Gaese (TU-München; Sprecherin der Arbeitsgruppe geistige Behinderung der Bundesdirektorenkonferenz) Prof. Huss (Klinikdirektor Mainz, Studienarzt) Prof. Peters (Mainz, SPZ*) Dr. Colla (Charite, Studienarzt) Dr. Kretschmar (Dresden, Expertenkomitee und Sprecher der SPZ* in D) * SPZ: Sozialpädiatrische Zentren 10

11 Studienkontakte  Marc Brinkman – Projektleiter Novartis Deutschland  Mark Tomlinson – Europäische Erweiterung  George Apostol – Leiter FXS Program bei Novartis


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