European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation Wie funktioniert die Patientenbeteiligung in der Forschung? Grundlagen und praktische Ansätze Jan Geißler, EUPATI Geschäftsführer

Die Medizin ist (über alle Disziplinen hinweg) ist massiv im Wandel Molekulare Mechanismen Ganzgenomsequenzierung “Translationale” Forschung “Personalisierte” Medizin Kleinere Patientenpopulationen Biomarker Nutzenbewertung, Lebens- qualität, Surrogatendpunkte Finanzkrise & Budgets & ausufernde Preise/R&D-Kosten Versorgungsforschung 2 Neue Vorgehens- weisen erforderlich von Organen zu Biomarkern Neue Studien- designs Neue Modelle der Zusammenarbeit Patienten- mitwirkung

Vermeidbare Verschwendung in der Produktion und Nutzung von Forschungsergebnissen >30% der Studien- interventionen nicht hinreichend beschrieben >50% der geplanten Studien-Outcomes nicht veröffentlicht Die meisten neue Forschungsprojekte nicht interpretiert im Kontext von systematischer Prüfung von anderer relevanter Evidenz Unverzerrte und nutzbare Publikation? 85% Verschwendung in der Forschung = >$85 Mrd./Jahr Niedrigprioritäre Fragestellungen adressiert Wichtige Outcomes nicht adressiert Kliniker und Patienten nicht involviert in Definition der Forschungstätigkeit Fragen relevant für Kliniker & Patienten? >50% der Studien designed ohne Referenz zu systematischer Bewertung existierender Evidenz >50% der Studien ohne adequate Schritte zur Vermeidung von Verzerrungen, z.B. offene Therapiewahl Angemessenes Design und Methoden? >50% der Studien niemals vollständig veröffentlicht Verringerte Publikations- häufigkeit von Studien mit enttäuschenden Ergebnissen Zugängliche vollständige Publikation? Quelle: Iain Chalmers, Paul Glasziou, The Lancet, 15 June 2009, doi: /S (09)

Die Patientenperspektive deckt sich nicht zwangsläufig mit der von Laien, Medizinern Patienten haben… spezifisches Erfahrungswissen in/nach einer schwerwiegenden Erkrankung Einsichten in bestimmte praktische Aspekte von Studien Sicht auf Angemessenheit der Patienteninformation Andere öffentliche Wahrnehmung von Forschung

Patienten haben oftmals andere Prioritäten und Perspektiven als Ärzte, Angehörige oder Pflegekräfte Quelle: “Detecting Myeloma, ways to shortening an often painful and tedious patient odyssey: results from an international survey”. Myeloma Euronet (2009). 314 Ärzte & Pfleger, 260 Patienten & Angehörige, 43 Länder Nebenwirkungen mit dem negativsten Einfluss auf das Gesamtbefinden (in %) 2) Haarausfall 8) Atemprobleme 9) Körperliche Einschränkungen 15) Neuropathie 23) Thrombotische Ereignisse 24) Kieferschäden ÄrztePfleger Patienten Angehörige und Betreuer

Patienten und Patientenorganisationen wollen…...Sicherheit, Forschung und Fortschritt: Kein Risiko für Patienten wäre optimal, aber keine Therapieoptionen sind auch gefährlich …ihre Erfahrungen und Kompetenzen einbringen: Fokus auf dem, was Patienten wirklich brauchen Kontext zum Erkrankungsalltag herstellen Gemeinschaft befragen, Evidenz liefern Risiko/Nutzen-Abwägung in Studiendesign und -bewertung, v.a. Diagnostik, Risiken und Nebenwirkungen In Ethikkommissionen: Betrachtung von Nutzen/Risiko, Aufklärung, Forschungsfreiheit, wissenschaftliche Qualität, Gesetzeskonformität Patienteninformationen besser und verständlich machen

Projektbeispiel: “Optimierte Pat-Info” Patientengetriebene Optimierung der Pat-Info und Kommunikation Inhaltsverzeichnis, Glossar, Laienbegriffe, Ablaufdiagramm, Video Bereits möglich im Rahmen heutiger Gesetzgebung “Therapieoptimierung bei neu diagnostizierten CML-Patienten in chronischer Phase mit Nilotinib-basierter Induktion und Nilotinib- oder Interferon-alpha-Erhaltungsphase (EudraCT )”, >100 Zentren in Deutschland

Wo setzt Patientenbeteiligung im gesamten Arzneimittel- Entwicklungsprozess in der Praxis an? Forschungsdesign und Forschungsplanung Prüfplanerstellung Patienteninformation und Einwilligung Studienberichte/Ergebnisse Ergebnis- Kommunikation nach Studienende Patienten- broschüren Studien- Steuerungsbeiräte Investigator Meetings Data Monitoring ComitteesPraktische Erwägungen Health Technology Assessment / Nutzenbewertung Prüfplan- synopse Forschungs prioritäten Forschungs- prioritäten Informationen an Studienteilnehmer Durchführung der Forschung Zulassungsprozesse Ergebnis- verteilung, Kommunikation, Source: Geissler, Ryll, Leto, Uhlenhopp EPALCO/EUPATI (2015, unpublished) Forschungs- finanzierung Ethische Bewertung

Öffentlich- keit Forschungsethik- kommissionen Zulassungs- behörden Gesetzgeber HTA-Institute Research subject Info provider Advisor Reviewer Co-researcher Driving force Forschung Patienten haben eine zentrale Rolle in der Entwicklung patientenzentrierter Therapien Trial protocol design, informed consent, ethical review, marketing authorization, value assessment, health policy Wie funktioniert der Kompetenzaufbau bei Patientenvertretern über alle Phasen der Forschung?

Europäische Patientenakademie (EUPATI) Objektive, qualitätsgeprüfte, laienverständliche Materialien & Weiterbildung zur Arzneimittel-F&E Gefördert durch „IMI“, öffentlich-private Partnerschaft der EU-Kommission mit EFPIA Kompetenzaufbau bei Patientenvertretern für Mitwirkung in Forschung, Behörden, Ethikkommissionen Gestartet 2/2012, noch 1 Jahre 33 Konsortialmitglieder, geleitet vom European Patients‘ Forum Deutsch eine der 7 Sprachen

EUPATI bildet über den gesamten Forschungs- und Entwicklungs- prozess aus 1. Grundlagenforschung, Arzneimittelentwicklungsplanung 2. Präklinische Entwicklung 3. Klinische Forschung und Studien 4. Regulierungs- und Zulassungsprozesse 5. Arzneimittelsicherheit, Risiko/Nutzen 6. Gesundheitsökonomie und Nutzenbewertung (HTA) Aber nicht: spezifische Indikationen oder Therapien, sondern nur der Entwicklungsprozess und -rahmen!

EUPATI’s Patienten- Experten-Trainingskurs „Weiterbildungsebenen“ und Zielgruppen in EUPATI 100 Patienten- vertreter Patienten- vertreter Patienten EUPATI “Werkzeugkasten” EUPATI Internetbibliothek Englisch Französisch Deutsch Spanisch Polnisch Italienisch Russisch Englisch

Mehr auf … und nun Praxisbeispiele! Jan Geißler