Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Möglichkeiten der Datenerfassung und Patient Reported Outcomes (PROs)

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1 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Möglichkeiten der Datenerfassung und Patient Reported Outcomes (PROs)

2 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen  Erhebungsbögen (CRF) auf Papier  Elektronische CRFs (eCRFs)  Direkte Datenerfassung (DDC) mit elektronischen Geräten  Patientenfragebögen und -tagebücher auf Papier: Patient-Reported Outcomes (PRO)  Elektronische Patientenfragebögen/-tagebücher (ePROs) 2 Arten der Datenerfassung

3 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen  Für die manuelle Dateneingabe konzipiert, ermöglicht optische Zeichenerkennung (OCR)  Werden nach dem Erfassen per Post oder Fax verschickt 3 Papier-CRFs

4 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen 4 Papier-CRFs Vorteile Wenig technischer Aufwand – jederzeit ohne Computer verfügbar Einfacher zu aktualisieren, wenn Probleme mit der Studiendurchführung auftreten Nachteile Lagerung großer Papiermengen während und nach der Studie Mögliche Platzprobleme beim Korrigieren Keine automatischen Warnungen beim Dateneintrag Zusätzlicher Arbeitsschritt der Eingabe in die Datenbank (Fehler sind möglich)

5 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen  Müssen folgenden Bestimmungen entsprechen:  Europa: ICH GCP E-6, Abschnitt 5.5.3  USA: FDA - 21CFR Part 11 sowie Guidance for Industry - Computerised Systems Used in Clinical Investigations  Elektronische Systeme müssen zwingend validiert werden  Ein System muss:  eine Prüfspur hinterlassen, also muss jede Änderung elektronisch gespeichert werden  gegen unberechtigten Zugriff geschützt sein  regelmäßig gesichert werden, indem die Daten auf einen anderen Datenträger, Server oder Computer kopiert werden, der für die gesamte Lebensdauer des Arzneimittels zugreifbar ist 5 Elektronische CRFs

6 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Die EMA hat ein Reflexionspapier darüber herausgegeben, was bei Untersuchungen der GCP als elektronische Datenerfassung akzeptiert werden kann. EMA/INS/GCP/454280/2010:  Kriterien, nach denen GCP-Prüfer elektronische Datensätze und Signaturen als vertrauenswürdig, zuverlässig und im Allgemeinen als ihren Papier-Pendants gleichwertig einstufen.  Systemvalidierung zur Gewährleistung von Richtigkeit, Zuverlässigkeit, gleichbleibender Leistung und der Fähigkeit, ungültige oder geänderte Datensätze zu erkennen. 6 Gesetzliche Anforderungen an die elektronische Datenerfassung

7 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen 7 Elektronische CRFs – Vor- und Nachteile Vorteile Fehler bei Dateneingabe werden unmittelbar entdeckt Bereichs- und Bearbeitungsprüfungen vermeiden Fehler bei der Dateneingabe und Verstöße gegen den Prüfplan Daten stehen dem Sponsor sofort nach der Eingabe zur Verfügung Fragen werden schneller geklärt Nachteile Daten werden vom Personal eingegeben Es gibt Widerstände gegen die elektronische Datenerfassung Technische Probleme Unsicherheit über Lebensdauer von Speichermedien und Abfragesoftware

8 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen  Labordaten  Zentrallabor vs. vor Ort  Elektrokardiogramm-Daten (EKG)  Zentrale Bildauswertung  Beispiel: MRT-Aufnahmen (Magnetresonanztomographie)  Elektronische Patientenfragebögen/-tagebücher 8 Beispiele für direkte Datenerfassung (DDC)

9 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen  Patient Reported Outcomes (PROs) sind Patientendaten, die direkt von Studienteilnehmern erhoben werden, z. B. in Tagebüchern oder Fragebögen.  Wird ein tragbares elektronisches System wie z. B. ein PDA (Personal Digital Assistant), Tablet oder SMS auf Mobiltelefonen verwendet, nennt man dies ePRO.  In der Regel haben ePROs entweder die Form eines täglichen Tagebucheintrags, den der Patient zu Hause macht oder es sind Fragebögen zur Lebensqualität (QoL), die bei Besuchen am Studienstandort abgefragt werden.  PRO ist ein Konzept, das sich ständig weiterentwickelt; das gilt auch für die entsprechenden Leitlinien 9 Patient Reported Outcomes (PROs)

10 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen  Höhere Datenqualität:  Dank automatischer Prüfungen sind PRO-Daten oftmals 100-prozentig sauber und müssen nicht nachbearbeitet werden.  Warnmeldungen und kontextabhängiges Verhalten von e-Tagebüchern sorgen für eine wesentlich bessere Einhaltung des Prüfplans.  Wenn die Daten höherwertig sind, werden weniger Patienten für die Studie gebraucht.  Bei Problemen oder Abweichungen kann sofort eingegriffen werden.  Die Mediziner können sich auf die Behandlung konzentrieren. 10 Vorteile von ePROs

11 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen 11 Nachteile von ePROs  Höherer technischer Aufwand und daher höhere Kosten als bei Papier.  Nicht alle Patienten sind vertraut mit moderner Technologie.  Wie bei jedem elektronischen Gerät kann es Fehlfunktionen geben.  Das Personal muss dem Patienten das System länger erläutern.  Telefonleitungen oder Funknetzwerke müssen verfügbar sein.

12 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen  Mit PROs haben Sponsoren eine Struktur, mit der sie das tatsächliche Befinden der Patienten während einer Studie erfragen können.  Fragebögen über Quality of Life (QoL) und Activity of Daily Living (ADL) sind für den typischen Patienten wenig aussagekräftig, liefern aber wichtige Daten für eine Studie.  Wenn ein Produkt die Marktzulassung erhält und von den HTA- Stellen geprüft wird, sind reale Daten oft eine wichtige Grundlage für Entscheidungen.  Patientenorganisationen oder Patientenvertreter sollten an der Entscheidung beteiligt werden, welche PRO-Daten von den Teilnehmern während einer Studie erfasst werden sollen. So werden Patienten gleichberechtigte Partner bei der Entwicklung von PRO-Instrumenten. 12 Patientenbeteiligung

13 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Angewandte Methoden:  Gezielte, umfassende Literaturrecherche vor Entwicklung des Prüfplans und des Interviewleitfadens  Interviews zur Begriffsfindung mit primär idiopathischen FSGS- Patienten  Analyse der Antworten und Entwurf FSGS-spezifischer PRO- Instrumente  Kognitive Interviews mit FSGS-Patienten, um die Gültigkeit der Begriffe in den Entwürfen zu überprüfen. Patienten wurden über akademische Einrichtungen, die NephCure-Stiftung und überweisende Nephrologen rekrutiert.  An dieser Studie nahmen 30 Patienten teil  Dauer: Dezember 2012 - August 2013 Beispiel: Fokal segmentale Glomerulosklerose (FSGS) – Entwicklung der ersten FSGS- spezifischen PRO-Fragebögen (1)

14 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Beispiel: Entwicklung der ersten FSGS- spezifischen PRO-Fragebögen (2) Entwurf PRO-Instrumente Entwicklung eines FSGS-Symptomfragebogens und Symptomauswirkungs- Fragebogens aus Ergebnissen der Begriffsfindungs-Interviews, Literaturrecherchen und klinischen Erkenntnissen. Fertige PRO-Instrumente FSGS-Symptomfragebogen - mit 5 Items - Fragen nach Schweregrad und Häufigkeit von Symptomen wie Schwellung, Müdigkeit, Schmerzen, Kurzatmigkeit und Kopfschmerzen - Schweregrad und Häufigkeit werden in Skalen eingeordnet - Jedes Item bezieht sich auf die zurückliegenden 24 Stunden FSGS-Symptomauswirkungs- Fragebogen - mit 17 Items - Items fragen nach Auswirkungen von Symptomen auf Tätigkeiten und Gefühle - Jedes Item bezieht sich auf die zurückliegenden 7 Tage

15 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Schlussfolgerung:  FSGS-Patienten berichteten von wichtigen Symptomen ihrer Krankheit und deren Auswirkungen  Zum Zeitpunkt dieser Forschung waren das FSGS- Symptomtagebuch und das FSGS- Symptomauswirkungstagebuch mit ihren umfassenden Einstufungen die ersten FSGS-spezifischen PRO- Instrumente  Diese Instrumente können als Endpunkte in klinischen Studien zur FSGS und auch im klinischen Alltag verwendet werden Beispiel: Entwicklung der ersten FSGS- spezifischen PRO-Fragebögen (3)

16 Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen  auswertbar und analysierbar sind  gültige Schlussfolgerungen erlauben  vollständig und genau sind  nicht abgefragt werden müssen  bei allen Teilnehmern und Standorten vergleichbar sind  für alle CRF-Felder vorhanden sind  leserlich und verständlich sind  logisch schlüssig sind  in den richtigen Einheiten vorliegen  subjektive Erfahrungen transparent machen 16 Kriterien: Daten sind von hoher Qualität, wenn sie