Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Wie funktioniert die Arzneimittelentwicklung - Die Rolle der Wissenschaft Insa Bruns, Netzwerk der Koordinierungszentren für Klinische Studien

Der Arzneimittelentwicklungsprozess 2

Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Die sich ergänzende Expertise in Akademia und Industrie 3 Forschungs- planung Target Auswahl Leitstruktur- identifizierung Leitstruktur- optimierung Nichtklinische Sicherheits- bewertung Phase I Phase IIPhase III Zulassung Markt- zugang, PV, LCM Akademia Pharmaindustrie Primär in akademischen Institutionen Primär in der Industrie Primär in (Uni)- Kliniken Primär in der Industrie © M Gottwald

Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen  Die akademische Grundlagenforschung spielt eine zentrale Rolle in der Entdeckung neuer Ansatzpunkte für die Behandlung von Erkrankungen  Ohne die Erprobung neuer Wirkstoffe an den Kliniken im Rahmen klinischer Prüfungen (klinische Entwicklung) kann kein Arzneimittel neu zugelassen werden  Die akademische Forschung spielt durch ihre Verbindung von direktem Patientenkontakt mit der Forschung auch eine große Rolle bei der Weiterentwicklung der Therapien Rolle der Wissenschaft im Arzneimittelentwicklungsprozess 4

Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen  Entwicklung von Medizinprodukten bzw. deren Einsatz  Entwicklung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (enthalten oder bestehen i. d. R. aus lebenden Zellen oder Gewebe)  Chirurgische Verfahren  Strahlentherapie  Psychologische / Psychotherapeutische Forschung  Seltene Erkrankungen jenseits großer „Märkte“  Diagnostik  Leitlinienentwicklung Weitere wichtige Ziele / Aufgaben der akademischen Forschung 5

Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Zulassung Grundlagenforschung research Präklinische Entwicklung (PD, PK, Tox.,...) Klinische Entwicklung (Klinische Prüfungen Phase I, II, III) Pharmazeutische Entwicklung (Wirkstoff und Prüfprodukt) Fortgesetzte Grundlagenforschung (Weiterentwicklung/ Folgeprodukte, Kombinationstherapien,...) Versorgungs- forschung  Pharmazeutische und präklinische Entwicklung läuft parallel zur klinischen Entwicklung weiter. Entwicklung eines neuen Arzneimittels 6

Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Grundlagenforschung research Fortgesetzte Grundlagenforschung (Weiterentwicklungen / Folgeprodukte, Kombinationstherapien,...)  Erzielen von Erkenntnissen über die Grundlagen einer Erkrankung und mögliche Angriffspunkte  Entwicklung von Zielstrukturen, die an den möglichen Angriffspunkten ansetzen  Übertragung neuer Therapieansätze aus anderen Wissenschaftsbereichen (z.B. Laser) Basierend auf: biologischen Proben (z. B. aus Biobanken), Erkenntnissen aus Registerdaten / Datenbanken, Beobachtungen im klinischen Alltag, … Rolle der Wissenschaft in der Grundlagenforschung 7

Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Klinische Entwicklung (Klinische Prüfungen Phase I, II, III) Klinische Entwicklung (Klinische Prüfungen Phase I, II, III) Versorgungsforschung  Die Hochschulmedizin verknüpft Patientenbehandlung und Forschung  Die Klinische Entwicklung findet in der Regel an verschiedenen Krankenhäusern und unter der Leitung von Krankenhausärzten (Prüfern) statt  Klinische Prüfungen nach der Zulassung liefern weitere wichtige Erkenntnisse für die Behandlung der Patienten Rolle der Wissenschaft in der Klinischen Entwicklung 8

Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Motivation der klinisch tätigen Ärzte für die Durchführung klinischer Prüfungen:  Verbesserung der Behandlungsoptionen für die Patienten / frühzeitige Teilhabe an medizinischen Innovationen  Erkenntnisgewinn  Wissenschaftliche Reputation Klinische Entwicklung 9

Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Ethische Grundsätze (z.B. Deklaration von Helsinki) Gesetze & Verordnungen national/international Leitlinien & internationale Standards AMG/MPG EU-GCPICH-GCP Berufsordnung der Ärzte EU-Richtlinien/ Verordnungen GCP-VO Klinische Prüfungen – unter kontrollierten Bedingungen Zweck: Patientenschutz Relevanz Glaubwürdigkeit 10 © SP Luntz

Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Ergänzend zu klinischen Prüfungen im Zulassungsprozess: Initiierung wissenschaftsinitiierter klinischer Prüfungen: Grundlage:  Beobachtungen aus der Behandlung von Patienten im klinischen Alltag / der Wirkung (und möglicherweise unerwünschten Wirkung) des Arzneimittels, auch im Vergleich zu vorhandenen Therapien  Neue Erkenntnisse aus der Forschung Mögliche Ergebnisse:  Änderung / Erweiterung / Einschränkung des Einsatzspektrums eines Arzneimittels: Dosierung / Darreichungsformen / Alters- bzw. spezifische Patientengruppen / Kombinationen  neue Indikationen / Einsatz bei anderen Erkrankungen Klinische Prüfungen aus der Wissenschaft 11

Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Durchführung „versorgungsnaher“ klinischer Prüfungen nach der Zulassung des Arzneimittels:  Abbildung der Alltagssituation / große Patientenzahlen  Wenige Einschränkungen hinsichtlich Begleiterkrankungen und Einnahme weiterer Arzneimittel Mögliche Ergebnisse:  Weitere Erkenntnisse über das Nebenwirkungsprofil  Erkenntnisse über den Einsatz bei spezifischen Patientengruppen  Überprüfung /Anpassung in der Dosierung und Anwendungshäufigkeit  Einsatz bei anderen Erkrankungen  Einsatz neuer Kombinationen von Arzneimitteln Klinische Prüfungen aus der Wissenschaft 12

Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen Für die Planung und Durchführung klinischer Prüfungen ist spezialisierte Kompetenz erforderlich:  Kliniker mit direktem Kontakt zu Patienten / spezialisierte Studiengruppen (Kenntnisse in der Durchführung klinischer Prüfungen erforderlich; Kompetenz ist nachzuweisen)  Studienstatistiker (Biometrie) / Versuchsplanung  Expertise im Datenmanagement  Projektmanagement  Qualitätsmanagement  Studienassistenten / Pflegepersonal  Apotheke und weitere spezialisierte Einheiten wie z. B. Radiologie, Pharmakologie, Labor, Pathologie Klinische Prüfungen 13

Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen UKL/ Med. F. 14 Organisationsstruktur IIT* Studie Sponsor Apotheke Wiss. Studien- leitung (SL) Prüfzentrum PZ n Prüfzentrum PZ 2 LKP/ Prüfzentrum 1 Biometrie/ Datenmanagement Monitoring Projektmanagement © SP Luntz Geldgeber (öffentlich / privat) *IIT – Investigator Initiated Trial = wissenschaftsinitiierte Studien Qualitätsmanagement KKS / ZKS

Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen  Für klinische Prüfungen, die der Zulassung eines Arzneimittels dienen bzw. die im Auftrag der Industrie durchgeführt werden, erfolgt die Finanzierung durch die Industrie  Die Finanzierung von durch die Wissenschaft initiierte klinische Prüfungen erfolgt durch: - öffentliche Förderung (national / europäisch / international) - Mittel der Hochschulen - Stiftungen - Patientenorganisationen und zum Teil auch mit Beteiligung der Industrie Klinische Prüfungen - Finanzierung 15

Europäische Patientenakademie zu Therapeutischen Innovationen 16 Bedeutung Klinischer Prüfungen © SP Luntz