Vorlesung Gesundheitsökonomie Universität Ulm WS 2007/2008 Konzept des Nutzens in der Medizin Prof. Dr. Franz Porzsolt Klinische Ökonomik, Universitätsklinikum Ulm, 89075 Ulm

Konzept des Nutzens in der Medizin Einführung in die Problematik: Verwendung der QALYs zur Allokationsentscheidung Unterschiede zwischen Gesundheitsökonomie und Klinischer Ökonomik? Theoretische Aspekte der Nutzenbewertung Konzepte und Messmethoden Alltagsprobleme Patientennutzen und „Intangibler Nutzen“ Modelle zur praktischen Umsetzung I + II Perspektiven des Modells

Einführung in die Problematik Sie haben zwei Gruppen von Patienten zu versorgen. Die erste Gruppe (n = 150) leidet an Oligomanie. Die zweite Gruppe (n = 40) leidet an Necessitis. Der Behandlungserfolg (Nutzen) wird bei beiden Erkrankungen in Quality Adjusted Life Years (QALYs) gemessen, wobei gilt: 1 QALY = 1 QALY = 1 QALY Die Oligomanie kann durch Oligin® bei einem Patienten zum Preis von 0,5 € um 1 QALY verbessert werden. Die Necessitis kann durch Necessin® zum Preis von 1 € um 1 QALY verbessert werden. Ihr Budget ist zu klein, um bei allen Patienten eine Ver-besserung um 1 QALY zu erzielen. Es stehen 100 € für die Therapie beider Erkrankungen zur Verfügung.

Quality Adjusted Life Years (QALYs) Oligomanie (n = 150) Necessitis (n = 40) Verbesserung um 1 QALY durch Oligin® Kostet 0,5 € durch Necessin® Kostet 1 € Verfügbar 100 € Frage: Hat jeder Patient, der in Not ist, das gleiche Recht auf Behandlung oder sind die Mittel effizient einzusetzen, d.h. anhand des optimalen Verhältnisses von Kosten und Nutzen?

Quality Adjusted Life Years (QALYs) Lösung 1: Prinzip der Allokativen Effizienz: Alle, die in Not sind, haben zunächst das gleiche Recht auf Behandlung! Sie behandeln jeweils einen Patienten mit Oligomanie + einen Patienten mit Necessitis zum Preis von 0,5 + 1 € = 1,50 € bis alle Patienten einer der beiden Krank-heitsgruppen behandelt sind. Die Restmittel werden für die Behandlung der verbleibenden Patienten verwendet. Mit 40 x 1,50 € = 60 € können alle 40 Necessitis Pa-tienten und 40 Oligomanie-Patienten versorgt werden; zusätzlich verbleiben 40 € zur Versorgung weiterer 80 Oligomanie-Patienten. Nach Behandlung der 40 Necessitis Patienten und von 40 + 80 Oligomanie-Patienten, sind die Mittel aufge-braucht. Es verbleiben 30 Oligomanie-Patienten ohne Versorgung.

Lösung 1: Jeder hat das gleiche Recht auf Behandlung Oligomanie (n = 150) Necessitis (n = 40) Verbesserung um 1 QALY durch Oligin® Kostet € 0,5 durch Necessin® Kostet € 1.- Für die ersten 40 Patienten 40 Patienten € 20.- € 40.- Von € 100.- verbleiben Mit € 40,-können weitere 80 Oligo-Pat versorgt werden. 30 Oligo-Pat bleiben unversorgt

Quality Adjusted Life Years (QALYs) Lösung 2: Prinzip der technischen Effizienz: Die Mittel sind effizient einzusetzen (d.h. der maximale Nutzen ist mit dem geringst möglichen Aufwand zu erreichen). Dazu müssen die Mittel primär für die effizienteste Therapie verwendet werden. D.h. es sind zunächst alle Patienten zu behandeln, bei welchen ein vergleichbarer Nutzen (hier 1 QALY) durch Verwendung der geringst möglichen Mittel erreicht werden kann. Das bedeutet, dass primär alle Patienten mit Oligoma-nie (150 x 0,5 € = 75 €) behandelt werden. Die verblei-benden Mittel (25 €) werden für die Finanzierung weniger effizienter Therapien verwendet. Damit können 25 Necessitis-Patienten behandelt werden; 15 Necessitis Patienten bleiben unversorgt.

Lösung 2: Effiziente Verwendung der Mittel Oligomanie (n = 150) Necessitis (n = 40) Verbesserung um 1 QALY durch Oligin® Kostet 0,5 € durch Necessin® Kostet 1 € Erst Oligom. dann Necess. Versorg. aller Oligos € 75,- Verbl. € 25,- für Therapie Necess Von € 100,- verbleiben € 25,- Mit € 25,- können 25 Nec-Pat versorgt werden. 15 Nec-Pat bleiben unversorgt

Quality Adjusted Life Years (QALYs) Diskussion der Lösungen Bietet dieses Beispiel eine Strategie, die im klini-schen Alltag anwendbar ist? Können Sie sich anhand dieses Modells eine Entscheidung treffen oder benötigen Sie konkrete Angaben zu den Patienten, Erkrankungen und zu Langzeit-Effekten der Therapie? Gibt es neben QALYs und Kosten weitere Kriterien, die Ihre Entscheidung beeinflussen? Wenden alle Ärzte in vergleichbaren Situationen ähnliche Kriterien für ihre Entscheidung an? Ist es besser, zusätzliche (individuell gewählte) Entscheidungskriterien einzubeziehen oder sollen diese zusätzlichen Kriterien vermieden werden?

Quality Adjusted Life Years (QALYs) „Hintergrundinformationen“ Würde Ihre Entscheidung anders ausfallen wenn … Oligomanie und Necessitis betreffen unterschiedliche Alters- und Berufs-gruppen mit unterschiedlichen Risiko-faktoren. Die Risiken eines Rezidivs unterscheiden sich bei beiden Erkrankungen erheblich. Die Rate der beruflichen Wiedereingliede-rung ist für beide Erkrankungen unterschiedlich.

Unterschiede zwischen Gesundheits-ökonomie und Klinischer Ökonomik Diskussion jener, die Entscheidungen am Schreibtisch (Tischler) und am Krankenbett (Bettler) treffen Unterschiedliche Sozialisation Unterschiedliche Sichtweisen Unterschiedliche Werte Porzsolt F, Stengel D, Sigle J, Eisemann M. Von „Tischlern“ und „Bettlern“: Sie sollten von einander lernen. Dtsch Med Wochenschr 2007;132:1000-1003

Unterschiede zwischen Gesundheits-ökonomie und Klinischer Ökonomik

Theoretische Aspekte der Nutzenbewertung Generell angewandtes Prinzip Das Streben nach Maximierung garantiert Wohlfahrt Psychologie Subjektives Glück und Wohlbefinden wird durch Persönlichkeitsmerkmale, soziodemographische und kontextabhängige Faktoren beeinflusst Wirtschaftswissenschaften Historische Entwicklung Klassisch: Kardinaler Nutzenbegriff, messbar in objektiven Einheiten Neoklassisch: Ordinal, subjektiv: individuelle Präfe-renzhierarchien anstatt objektiv messbarem Nutzen Aktuell: Messbar an Wohlbefinden / Zufriedenheit

Theoretische Aspekte der Nutzenbewertung Wirtschaftswissenschaften (Forts.) Konzept Aus aggregiertem Nutzenkalkül der Individuen entsteht gesamt-wirtschaftliche Nachfrage. Nur nachgefragte Güter werden produziert. Definition Maß für die Fähigkeit eines Gutes oder Gegenstandes, die Bedürfnisse eines wirtschaftlichen Akteurs zu befriedigen. Nutzen = Beitrag zur Bedürfnisbefriedigung Im Gesundheitswesen entspricht dieses Maß der Sicherheit, mit der die Bedrohung von Gesundheit und Leben abgewandt werden kann. Nutzen = Beitrag zur Garantie von Sicherheit Fazit: Unterschiedliche Definitionen des Nutzens in Wirtschaft, Psychologie und Gesundheitswesen.

Konzepte und Messmethoden (Anatomie und Physiologie der Nutzenbewertung) Nutzen als ein- oder mehrdimensionales Aggregat („Lebensqualität“, Sicht von Individuen) Visuelle Analogskala (VAS) Gesundheitsbezogene Lebensqualität (hrQoL) Nutzen als Präferenz oder Verhalten (Erfragte Präferenz, Sicht von Individuen) Standard Gamble (Präferenz) Time-Trade-Off (Präferenz) Conjoint- / Discrete Choice Analyse (Präf oder Verhalten)

Konzepte und Messmethoden (Anatomie und Physiologie der Nutzenbewertung) Nutzen als 2-dimensionales Produkt (Lebensqualität x Lebenszeit, Sicht der Gesellschaft) Qualitätsbezogene Lebensjahre (QALY) Nutzen als Quotient (Aufwand/Ertrag;Grenznutzen, Sicht der Gesellschaft) Inkrementelle Kosten Effektivitäts (ICE) Analyse Nutzen als 3-dimensionales Produkt (Validität, Absolute Risikoreduktion, Typ der Erwarteten Effektivität, Sicht von Individuen und der Gesellschaft) Wert

Konzepte und Messmethoden Visuelle Analog Skala Trifft immer zu Trifft nie- mals zu Sehr gut Sehr schlecht

Konzepte und Messmethoden Gesundheitsbezogene Lebensqualität hrQoL Fragebogen oder Interviews Selbst- oder fremd-bewertet Generisch oder spezifisch Mehrere Dimensionen körperlich, seelisch, sozial Beschreibung als Profil oder Index Nottingham Health Profile, SF-36 EuroQol, QWB-Scale Validierung!

Konzepte und Messmethoden Standard Gamble: Gesucht wird der Punkt der Unentschlossenheit bei zwei alternativen Handlungsmöglichkeiten p: vollst. Gesundheit 1-p: Tod Gegenwärtiger Gesundheitszustand Welcher Wahrscheinlichkeit (p) – zwischen vollständiger Gesundheit (p) und dem Tod (1-p) – entspricht Ihr derzeitiger Gesundheitszustand?

Konzepte und Messmethoden Time-Trade-Off Wie viele Jahre Ihres jetzigen Lebens sind Sie aufzugeben bereit, um einen Zustand in optimaler Lebensqualität zu erreichen ?

Konzepte und Messmethoden Conjoint und Discrete Choice Analysen Die Conjoint Analyse erstellt aus verschiedenen variablen anhand geäußerter Präferenzen eine gewichtete Reihe von Nutzwerten. Wenn zusätzlich eine konkrete Entscheidung zur Akzeptanz getroffen wird, kann daraus eine Bewertung des Nutzens ab- geleitet werden. Beide Analysen können die (theoretische) Präferenz [meist] oder [seltener] das (reale) Verhalten abbilden.

Konzepte und Messmethoden QALY-Konzept QOL 0.8 0.4 Time 3 6

Konzepte und Messmethoden Nachteile der QALY Berechung Messung der Lebensqualität nicht mit krankheitsspezifischen sondern nur mit generischen Instrumenten möglich, weil die An-wendbarkeit des Instruments bei verschiedenen Erkrankungen gegeben sein muss (auf Kosten der Sensitivität/Spezifität). Die Anwendbarkeit auf verschiedene Erkrankungen erfordert eine Fremdbewertung unterschiedlicher Gesundheitszustände. Fremd- und Selbstbewertung messen unterschiedliche Konstrukte, werden aber beide zur QALY-Berechung verwendet. Die Sensitivität und Spezifität generischer Instrumente ist meist zu gering, um den Mehrwert einer Therapie zu erfassen. Instrument und Zustand müssen sich zur Indexbildung eignen, d.h. Beschreibung der LQ mit einer einzelnen Zahl. Mittelwerte aus wenig spezifischen Daten werden häufig ähnlich sein. Lineare Skalierung bewertet kleine, sehr nützliche Effekte nahe am Minimum der LQ identisch wie kleine, wenig nützliche Effek-te am Maximum der LQ QALY-Berechung bei sehr wenig effektiven oder kosteninten-siven Maßnahmen nicht erforderlich (weil geringer Nutzen auch ohne Berechung der QALYs erkennbar ist)

Konzepte und Messmethoden Nachteile der QALY Berechung (Zusammenfassung) Berechung der QALYs ist komplex und beruht auf mehreren unbestätigten Annahmen Berechneten Werte sind unscharf, weil Instrumente mit geringer Sensitivität uns Spezifität sowie Selbst- und Fremdbewertungen der Lebensqualität ange-wandt werden In Extrembereichen sind QALY-Berechungen nicht erforderlich, weil der vorhandene oder fehlende Nutzen am günstigen Verhältnis von Effektivität und Kosten erkennbar ist. Im Grenzbereich sind die Daten zu wenig verlässlich

Konzepte und Messmethoden Der abnehmende Grenznutzen (Incremental Cost Effectiveness; ICE) Effektivität Kosten (€) 1. 3. 2. 1.Glas / Operation 2.Glas / Adjuvante Chemo-/Hormontherapie 3.Glas / Immuntherapie

Konzepte und Messmethoden Wert (value) Um den Wert einer Gesundheitsleistung abschätzen zu können, sollten drei Informationen verfügbar sein: Validität der vorliegenden wissenschaftlichen Daten Absolute Reduktion des bestehenden Risikos Biologische Bedeutung [Verhinderung eines Todesfalls oder einer Befindlichkeitsstörung] und deren Eintrittswahrschein- lichkeit unter Alltagsbedingungen (= Typ der erwarteten Effektivität) Diese drei Variablen werden als Produkt dargestellt, das einen Errechneten Wert zwischen 100 (maximal) und 0,5 (minimal) annehmen kann. Diese „Werte“ ermöglichen Vergleiche ver- schiedener Gesundheitsleistungen.

Traditionelle Sicht des Brustkrebs-Screenings Alltagsprobleme I Traditionelle Sicht des Brustkrebs-Screenings Brustkrebs bestätigt Nicht bestätigt Total Entdeckt durch Mammographie 23 219 242 Nicht entd. durch Mammographie 10 748 758 Gesamt mit Mammographie 33 967 1000 Gesamt ohne Mammograpie 20 13 Fälle weniger 980 Barratt et al, BMJ 2005

Alltagsprobleme I Neue Sicht des Brustkrebs-Screenings Prinzip der „Gefühlten Sicherheit“ Brustkrebs bestätigt Nicht bestätigt Total Entdeckt durch Mammographie 23 219 242 Nicht entd. durch Mammographie 10 748 758 Gesamt mit Mammographie 33 967 1000 Tod wegen 4 von 1000 Gesamt ohne Mammograpie 20 13 Fälle weniger 13 zusätzl.Fälle? 980 Tod wegen Brustkrebs 5 von 1000

Alltagsprobleme II Behandlung eines intrakraniellen Aneurysma Coiling Durch das Einbringen eines „Drahtgeflechts“ in ein Aneurysma entsteht eine lokale Thrombose Der Eingriff kann teilweise ambulant durchgeführt werden Das Entgelt für das ambulante Coiling beträgt € 310.- Clipping Die operative Entfernung des Aneurysmas Der Eingriff wird mit einer stationären Liegezeit von 22 Tagen durchgeführt Das Entgelt für das stationäre Clipping beträgt € 11705.- Coiling oder Clipping Indikation vom klinischen Risiko abhängig Erfolgsraten beider Verfahren sind miteinander vergleichbar

Alltagsprobleme II Behandlung eines intrakraniellen Aneurysmas Risiko ohne Behandlung (geschätzt) 5-10 Blutungen / 100.000 / Jahr d.h. ca. 6000 Blutungen jährlich in Deutschland 1,75 Mio. Betroffene in Deutschland Blutungsrisiko eines Betroffenen liegt demnach bei etwa 6000/1.75 Mio = 0.33 % jährlich (Lethalität der Blutung ca. 50%) Wenn bei Diagnose eine Lebenserwartung von 25 Jahren besteht, beträgt die Gesamtmorbidität/-mortalität ~ 8%/4% Risiko mit Behandlung (Dtsch. Ges. Neuroradiologie) Gesamtmorbidität/-mortalität ~ 8%/4% Sinnvolle Konsequenz Präoperative Bewertung des Risikos Behandlung nur bei hohem Risiko Rechtfertigung hoher Behandlungskosten ist erforderlich

Vorschlag zur Definition des Patienten-nutzens und des „Intangiblen Nutzens“ Entscheidungsrelevanter Nutzen entspricht nicht dem „realen“ sondern dem subjektiv empfundenen Nutzen. Der empfundene Nutzen ist von der erhaltenen Information abhängig. Stellvertretend für den von Patienten empfundenen Nutzen kann der „intangible Nutzen“ von einem repräsentativen Gremium anhand dreier Kriterien geschätzt werden Validität Absolute Risiko Reduktion Typ der erwarteten (Alltags-)Effektivität Porzsolt F, Ackermann M, Amelung V. Konzept zur Bewertung des intangiblen Nutzens von Gesundheitsleistungen. Gesundh ökon Qual manag 2006;11:353-364 Porzsolt F, Ackermann M, Amelung V. The value of health care – a matter of discussion in Germany. BMC Health Services Research 2007,7:1

Vorschlag zur Definition des Patienten-nutzens und des „Intangiblen Nutzens“ Der Patientennutzen entspricht dem Mehr-wert, der durch eine neue Leistung im Ver-gleich zu einer bestehenden Versorgungs-möglichkeit von den Patienten empfunden wird. „Intangibler Nutzen“ Als Surrogat des Patientennutzens kann der „Intangible Nutzen“ von einem re-präsentativen Gremium als Produkt aus Validität, Absoluter Risiko Reduktion und dem Typ der erwarteten (Alltags-)Effek-tivität berechnet werden.

Modell zur praktischen Umsetzung I (Intangibler Nutzen wird höher bewertet als die Kosten!)

Perspektiven des Modells (1) Geänderten Bedürfnisse der Gesellschaft können abgebildete werden (Demographischer Wandel, Wertewandel). Das Bewertungssystem kann Grundlage für die Erstellung von Ranglisten zur Definition der Grundversorgung sein. Längs- und Querschnittsvergleiche werden ermöglicht. Schritte des Entscheidungsprozesses werden transparent und überprüfbar. Die Varianz und Fairness der Entscheidungen wird messbar. Die Diskussion wird versachlicht.

Perspektiven des Modells (2) Demokratischer Aspekt der Entscheidung legitimiert die nachfolgenden Entscheidungen. Die bisher geführte Diskussion war zwangs-läufig auf Kosten begrenzt, weil keine quan-titativen Aussagen zu den Werten gemacht werden konnten. Das vorgestellte Modell erfüllt drei Kriterien erfolgreicher politischer Entscheidungen inhaltlich „richtig“ mehrheitsfähig kommunizierbar

Vorlesungsmanuskript unter: www.uniklinik-ulm.de/clinecs