Winterschool 2013 „CF und andere seltene Lungenerkrankungen“ 10.-14.3.2013 Obergurgl Selbsthilfeorganisationen für seltene (Lungen-)Erkrankungen am Bsp. ACHSE Thomas Becher,Stuttgart

Den Seltenen eine Stimme geben Große Hilfe einer Schirmherrin! Es sind folgende Fotos zu sehen: Frau Köhler zwischen Betroffenen und unter Schirmen beispielhaft bedruckt mit verschiedenen Seltenen Erkrankungen: die Botschaft sollte sein, dass die Seltene Erkrankungen Schutz und Aufmerksamkeit brauchen, unsere Schirmherrin setzt sich dafür ein, dass diese „Schirme“ geboten werden. Herr und Frau Köhler lauschen die Dankesworte von Terkel Andersen, Präsident von Eurordis, beim Empfang der Teilnehmer der Awareness Conference in Schloss Bellevue. ACHSE und Eurordis organisierte diese Konferenz gemeinsam am 5. und 6. Mai 2006. Frau Köhler bei ACHSE-Stand beim Kinderärztekongress in Bremen in September 2005 Frau Köhler und Frau Kreiling in der Geschäftsstelle der ACHSE anlässlich der feierlichen Eröffnung am 24. Januar 2006 Frau Kreiling, Herr Pietschrieder und Frau Köhler probieren das ACHSE-Auto bei der Übergabe des 100Mioste VWs in April 2005 .

Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen Was ist die ACHSE? Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen Ein Netzwerk von zurzeit 90 Patientenorganisationen von Kindern und erwachsenen Betroffenen mit chronischen Seltenen Erkrankungen.

90 Mitgliedsorganisationen Wir sind Mitglied der 17 gründende Organisationen in 2004, derzeit 90 Mitgliedsorganisationen: die Basis unserer Aktivitäten

Wie selten ist ein Seltene Erkrankung? Eine Erkrankung ist selten, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen diese Erkrankung haben. Viele Erkrankungen sind aber so selten, dass es nur einige wenige Betroffene in Deutschland gibt. Dies entspricht der europäischen Definition und auch der Definition, die im gemeinsamen Bundesausschuss angewandt wird. Es werden nur Vereine in der ACHSE aufgenommen, die eine oder mehrere Erkrankungen vertreten, die dieses Kriterium erfüllen.

Selten ist nicht selten In Deutschland leben ungefähr 4 Mio. Menschen mit einer Seltenen Erkrankung. Es gibt mehr als 5.000 unterschiedliche Seltene Erkrankungen! Es gibt sehr viele Seltene Erkrankungen, viele davon sind sogar extrem selten, trotzdem ist Betroffenheit einer Seltenen Erkrankung überhaupt nicht selten.

Warum haben sich die „Seltenen“ zusammengeschlossen? Die „Seltenen“ haben viele gemeinsame Probleme, z.B. zu späte Diagnose, zu wenig Forschung und Medikamente. Große und kleine Selbsthilfeorganisationen wollen ihre Interessen deswegen gemeinsam wirksamer vertreten. Diese beide Daten – 4 Mio. Betroffenen, mehr als 5.000 Erkrankungen - sind ein starkes Argument für einen Zusammenschluss der „Seltenen“ in einer gemeinsamen Organisation. Es ist nicht einfach, die Aufmerksamkeit der Öffentlichkeit sowie der Entscheidungsträger im Gesundheitswesen und Politik für die Interessen und Problemen der Betroffenen einer bestimmten Seltenen Erkrankung zu bekommen. Da die Betroffenen der verschiedenen Erkrankungen oft die gleichen oder vergleichbaren Probleme haben – z.B. Erstattung Off-Label-Medikamente, zu wenig Forschung oder Spezialambulanzen – ist es viel effektiver gemeinsam auf diese Themen aufmerksam zu machen. Die Bemühungen die Aufmerksamkeit für die Seltenen zu bekommen, werden natürlich auch sehr durch die Schirmherrschaft von Frau Köhler gestärkt.

Ziele der ACHSE Wissen über Seltene Erkrankungen vergrößern Selbsthilfe vernetzen und stärken Interessen von Betroffenen und Organisationen vertreten Zusammenarbeit zwischen Patientenorganisationen, Wissenschaftlern, Ärzten, anderen therapeutischen und pflegenden Kräften und der Industrie/Wirtschaft auf der Grundlage von Transparenz und Unabhängigkeit fördern Sensibilität erhöhen und Informationsbasis verbreitern

Aufgaben der ACHSE Information Beratung Interessenvertretung Forschungsförderung Vernetzung

Wissen vergrößern und informieren www.achse-online.de

Wissen vergrößern und informieren www.achse-online.de

Betroffenen- und Angehörigenberatung Informationen über Erkrankungen Kontakt zu anderen Betroffenen Vermittlung an Selbsthilfeorganisationen Hilfe bei Gründung Selbsthilfeorganisation Sozialrechtliche Informationen Kontakt zu anderen Beratungsangeboten Kontakt zu Ärzten vermitteln Betreuung von Patienten ohne Diagnose

ACHSE Lotse an der Charité Den Weg zur Diagnose verkürzen: 2.Charity for Charité ermöglicht ACHSE Lotse an der Charité Der „ACHSE Lotse“ ist ein „Netzwerker“. Ein Arzt für Ärzte. Senta Berger Dr.med. Christine Mundlos

Interessen vertreten Den Seltenen eine Stimme geben Frühe und richtige Diagnosestellung Interdisziplinäre ambulante Versorgung (z.B. § 116b SGB V) Off-label-use für Seltene Erkrankungen Evidenzkriterien für Seltene Erkrankungen Schnellerer Zugang zu innovativen Arzneimitteln in der Entwicklung (compassionate use) Förderung der „Orphan Drug“ - Forschung in Deutschland Die Betroffener einer Seltenen Erkrankung hatten in Deutschland (im Gegensatz zu z.B. Frankreich, Dänemark oder USA) keine eigene Lobby. Dies will die ACHSE ändern. Einige der Themen für die sich die ACHSE einsetzen will sind: Strukturen, die eine frühe und richtige Diagnosestellung verbessern Die Einrichtung von Spezialambulanzen nach 116b, was derzeit konkret heißt, sich für eine Klärung der Finanzierungsgrundlagen solcher Ambulanzen einzusetzen Off-label-use für Seltene Erkrankungen rechtlich so zu klären, das Patienten nicht notwendige Medikamente verweigert werden, nur weil keine Studien gemacht werden können, weil es zu wenig Patienten gibt oder niemand diese finanziert Im Gemeinsamen Bundesausschuss immer wieder fordern, dass Evidenzkriterien für Seltene Erkrankungen im Sinne der evidenz-basierte Medizin dahingehend anzuwenden sind, das bei SE die bestverfügbare Evidenz ausreichend sein müssen. Einen schnellerer Zugang zu innovativen Arzneimitteln in der Entwicklung (compassionate use), der dem notwendigen Schutz des Patienten Rechnung trägt, aber ebenso den Raum öffnet, um in aussichtslosen Fällen Innovationen noch rechtzeitig nutzen zu können. Und schließlich setzen wir uns für eine nationale Anpassungen der europ. „Orphan-Drug“ Regelung ein, damit auch für die Pharmaindustrie Anreize zur Forschung geschaffen werden.

Was behindert Forschung bei Seltenen Erkrankungen? Forschungsförderung: Was behindert Forschung bei Seltenen Erkrankungen? Geringe Patientenzahl Fehlender ökonomischer Anreiz für die Pharmaindustrie Fehlende medizinische Kompetenzzentren Fehlende Verantwortliche für Seltene Erkrankungen in Ministerien Fehlendes Bewusstsein in der Gesellschaft für Seltene Erkrankungen Bei SE gibt es nur kleine Patientenzahlen, damit aber fehlenden ausreichende Probanden oder Gewebe, um große Studien durchzuführen. Auch gibt es bisher keine sinnvolle Aufbereitung und Dokumentation von Untersuchungsdaten bei SE, die von größter Bedeutung sein könnten, um überhaupt irgendetwas an Daten zu haben. Dazu kommt ein fehlender ökonomischer Anreiz für die Entwicklung spezieller Medikamente bzw. Verfahren für die Pharmaindustrie, denn kleine Patientengruppen werden nicht so viele Medikamente brauchen, dass sich eine Forschung letztlich rentiert Des weiteren gibt es zu wenige Kompetenzzentren in denen Patienten interdisziplinär betreut werden. Die ACHSE setzt sich ein für eine Finanzierungsregelung für Spezialambulanzen nach § 116b SGB V, damit sich dies ändert. Es gibt keine Ansprechpartner für Seltene Erkrankungen im Bundesgesundheitsministerium und im Bundesforschungsministerium. Es gibt noch zu wenig Bewusstsein in der Gesellschaft für die Bedürfnisse von Betroffenen einer Seltenen Erkrankung.

Forschungsförderung vorantreiben Lernen aus den Erfahrungen der anderen Verleihung des Eva Luise Köhler Forschungspreises Problembewusstsein und Interessen bei Förderern, Pharma und Politik wecken Lobbying für bessere Rahmenbedingungen Ohne Forschung keine Heilung, keine lebensverlängernde Maßnahme, keine Verbesserungen der Lebensqualität. Dies ist aber eine der wesentliche, wenn nicht das Ziel, der Selbsthilfe. Die Verbesserung und Intensivierung der Forschung strebt die ACHSE an.

Forschungsförderung vorantreiben: wissenschaftlicher Beirat der ACHSE Der wissenschaftliche Beirat mit Frau Eva Luise Köhler: Erste Reihe v. l.: Monika Lelgemann MSc, Prof. Dr. med. Birgit Lorenz, Prof. Dr. med. Rembert Elbers, Dr. Frank Brunsmann, Prof. Dr. med. Alfred Hildebrandt, Zweite Reihe v.l.: Prof. Dr. med. Andrea Superti-Furga, Prof. Dr. med. Thomas O.F. Wagner, PD Dr. med. Arpad von Moers, Prof. Dr. med. Bernhard Manger. Dritte Reihe v. l.: Prof. Dr. med. André Reis, Prof. Dr. med. Klockgether, Prof. Dr. rer. nat. Hans R. Schöler, Prof. Dr. med. Kurt Ullrich,.Nicht auf dem Foto: Prof. Dr. med. Erik Harms und Prof. Dr. med. Annette Grüters-Kieslich Ohne Forschung keine Heilung, keine lebensverlängernde Maßnahme, keine Verbesserungen der Lebensqualität. Dies ist aber eine der wesentliche, wenn nicht das Ziel, der Selbsthilfe. Die Verbesserung und Intensivierung der Forschung strebt die ACHSE an.

Vernetzung innerhalb der ACHSE Austausch zwischen Mitgliedern über Email-Verteiler Interessenvertretung – Bedürfnisse und Erlebnisse teilen! Wissensaustausch – von den Besten lernen! Nur gemeinsam können wir viel ins Rollen bringen !! Diese vielen Vorhaben kann die ACHSE aber nur im starken Verbund mit weiteren Partnern durchsetzen und deshalb ist es wichtig, dass wir schon heute über nationale und internationale Kontakte verfügen. Außer die feste Kooperation mit dem Kindernetzwerk e.V und orphanet Deutschland, ist ACHSE bereits als nationale Allianz von EURORDIS, der europäischen Dachorganisation für SE, anerkannt, über die ACHSE ein direkter zu Zugang zur EMEA hat, der eur. Behörde zur Zulassung von Medikamenten (wo ja die meisten Medikamente heute zugelassen werden). Die bleibende Mitgliedschaft in der BAG SELBSTHILFE ist wichtig. Die ACHSE hat darüber hinaus über die verschiedenen Mitglieder der ACHSE auch Zugang zum Gemeinsamen Bundessausschuss und seinen Ausschüssen.

ACHSE will national und international vernetzen Die ACHSE ist Mitglied der BAG SELBSTHILFE hat über Mitgliedsverbände Zugang zum Gemeinsamen Bundessausschuss ist von EURORDIS anerkannt als nationale Allianz und Mitglied der „Council of National Alliances“ hat über EURORDIS Zugang zu EMEA Diese vielen Vorhaben kann die ACHSE aber nur im starken Verbund mit weiteren Partnern durchsetzen und deshalb ist es wichtig, dass wir schon heute über nationale und internationale Kontakte verfügen. Außer die feste Kooperation mit dem Kindernetzwerk e.V und orphanet Deutschland, ist ACHSE bereits als nationale Allianz von EURORDIS, der europäischen Dachorganisation für SE, anerkannt, über die ACHSE ein direkter zu Zugang zur EMEA hat, der eur. Behörde zur Zulassung von Medikamenten (wo ja die meisten Medikamente heute zugelassen werden). Die bleibende Mitgliedschaft in der BAG SELBSTHILFE ist wichtig. Die ACHSE hat darüber hinaus über die verschiedenen Mitglieder der ACHSE auch Zugang zum Gemeinsamen Bundessausschuss und seinen Ausschüssen. www.eurordis.org

Öffentlichkeitsarbeit Den Seltenen eine Stimme geben! 28.2.2013 6. Tag der Seltenen Erkrankungen Rund um den Tag der Seltenen Erkrankungen verzeichnet die ACHSE die höchste Medienpräsenz des Jahres. Die Verleihung des Eva Luise Köhler Forschungspreises Forschungspreis 2013 Prof. Dr. Hansen, Prof. Dr. Moritz und Team (MHH) Entwicklung eines innovativen Ansatzes einer gentherapeutischen Behandlung der pulmonalen Alveolarproteinase Dr. med. Gesine Hansen, MHH, Genforschung

Öffentlichkeitsarbeit Den Seltenen eine Stimme geben! 318 Veröffentlichungen über Seltene Erkrankungen und die ACHSE zwischen dem 15.02. und dem 02.03.2013: 235 Printmedien: darunter BILD, Berliner Zeitung, Ärztezeitung 47 Nachrichtenagenturen: darunter dpa, ddp, epd 7 TV-Beiträge: darunter Tagesschau, Guten Abend RTL und rbb aktuell 11 Viedeotexteinträge

ACHSE e.V. Kontakt & Information Geschäftsstelle Berlin +49 30 33007080 info@achse-online.de www.achse-online.de www.achse.info Christoph Nachtigäller (Vorsitzender) Christoph.nachtigaeller@achse-online.de c.nachtigaeller@unitybox.de

Dank für Ihre Aufmerksamkeit …